Sachverhalt
1.
1.1
X.___ ,
geboren
am
...
Dezember
2009,
leidet
an
mehrer e n
Geburtsgebrechen
( vgl.
Urk.
7/8 ),
weswegen
ihm
seit
Anmeldung
bei
der
Invali denversicherung
am
17.
Dezember
2009
(Urk.
7/1)
diverse
Kostengutsprachen
durch
die
Invalidenversicherung
gewährt
wurden
(Urk.
7/ 14
ff . ).
Im
Jahr
2013
wurde
bei
X.___
ein
kongenitales
myasth e nes
Syndrom
( Geburtsgebrechen
[GG]
Ziff.
1 84)
diagnostiziert.
Zur
Behandlung
dieses
Geburts gebrechens
wurde
bei
X.___
im
Zeitraum
November
2013
bis
Oktober
201 8
eine
Behandlung
mit
dem
Medikament
3.4
Diaminopyridin
(Firdapse)
durchgeführt
( Urk.
7/599 /1 ) .
1.2
Mit
Schre i ben
vom
7.
Juni
2024
stellten
die
behandelnden
Ärzte
des
S pitals
Z.___
bei
der
Sozialversicherungsanstalt
des
Kantons
Zürich,
IV-Stelle,
ein
Gesuch
um
Kostengutsp r ache
für
eine
erneute
( O ff- L abel - Use -)
Behandlung
mit
Firdapse
(Urk.
7/719 ).
Nach
Einholung
von
ergänzenden
Unterlagen
bei
der
behandelnden
Ärztin
( Urk.
7/725,
Urk.
7/728 ,
Urk.
7/ 729)
und
Vorlage
der
Akten
an
ihren
r egionalen
ä rztlichen
Dienst
(RAD ;
Urk.
7/745 )
so wie
an
das
Bundesamt
für
Sozialversicherung en
( BSV ;
Urk.
7/732
und
Ur k .
7 /743)
stellte
die
IV - Stelle
mit
Vorbescheid
vom
25.
September
2024
die
Abweisung
des
Leistungsbegehrens
in
Aussicht
(Urk.
7 /74 6 ) .
Dagegen
liess
der
Versicherte ,
gesetzlich
vertreten
durch
seine
Mutter,
unter
Einreichung
einer
Stellungnahme
der
behandelnden
Ärztin
des
Spitals
Z.___
vom
4.
November
2024
(Urk.
7/757)
Einwand
erheben
( Einwand
vom
24.
Oktober
2024
[ Urk.
7/754 ]
und
Ergänzung
hierzu
vom
28.
November
2024
[ Urk.
7 / 758 ] ) .
Nach
nochmaliger
Vorlage
der
Akten
an
ihren
RAD
(Urk.
7 /763)
sowie
nach
Einholung
einer
neuerlichen
S tellungnahme
beim
BSV
( Urk.
7/760
und
Urk.
7 /762)
wies
die
IV - Stelle
das
Leistungsbegehren
mit
auch
an
den
zuständigen
Krankenversicherer
eröffnete r
Verfügung
vom
3.
Januar
2025
ab
(Urk.
2). 2.
Dagegen
liess
X.___ ,
gesetzlich
vertreten
durch
seine
Mutter,
am
5.
Februar
2025
Beschwerde
erheben
mit
den
Anträgen,
es
sei
die
Verfügung
der
Beschwerdegegnerin
vom
3.
Januar
2025
aufzuheben
(1.),
dem
Beschwerdeführer
sei
gestützt
auf
das
Gesuch
vom
1 9.
Juli
2024
eine
Kostengutsprache
für
die
Behandlung
mit
dem
Medikament
Firdapse
zu
erteilen
(2.),
eventualiter
sei
die
Sache
zu
weiteren
Abklärungen
an
die
Beschwerdegegner i n
zurückzuweisen
und
die
Beschwerdegegnerin
sei
anzuweisen,
für
die
Dauer
der
Abklä r ungen
eine
Kostengutsprache
für
die
Behandlung
mit
dem
Medikament
Firdapse
zu
erteilen
(3.),
unter
Kosten-
und
Entschädigungsfolgen
(zuzüglich
der
gesetzlichen
Mehr wertsteuer)
zulasten
der
Beschwerdegegnerin
(4.;
Urk.
1
S.
2).
Die
IV-Stelle
stellte
mit
Vernehmlassung
vom
4.
März
2025
Antrag
auf
Abwei su n g
der
Beschwerde
(Urk.
6),
was
X.___
mit
Verfügung
vom
2 7.
März
2025
zur
Kenntnis
gebracht
wurde
( Urk.
8). Das
Gericht
zieht
in
Erwägung: 1. 1.1
Versicherte
haben
gemäss
Art.
13
Abs.
1
des
Bundesgesetzes
über
die
Invaliden versicherung
( IVG )
bis
zum
vollendeten
20.
Altersjahr
Anspruch
auf
medizinische
Massnahmen
zur
Behandlung
von
Geburtsgebrechen
(Art.
3
Abs.
2
des
Bundes gesetzes
über
den
Allgemeinen
Teil
des
Sozialversicherungsrechts,
ATSG).
Medi zinische
Massnahmen
nach
Absatz
1
werden
gewährt
für
die
Behandlung
ange borener
Missbildungen,
genetischer
Krankheiten
sowie
prä-
und
perinatal
aufgetretener
Leiden,
die
fachärztlich
diagnostiziert
sind
(a),
die
Gesundheit
beeinträchtigen
(b),
einen
bestimmten
Schweregrad
aufweisen
(c),
eine
lang - dauernde
oder
komplexe
Behandlung
erfordern
(d)
und
mit
medizinischen
Massnahmen
nach
Artikel
14
behandelbar
sind
(e).
1. 2
Die
medizinischen
Massnahmen
umfassen
gemäss
Art.
14
Abs.
1
IVG
unter
anderem
die
ärztlich
oder
unter
den
vom
Bundesrat
bestimmten
Voraussetzungen
von
Chiropraktorinnen
oder
Chiropraktoren
verordneten
Analysen,
Arzneimittel
und
der
Untersuchung
oder
Behandlung
dienenden
Mittel
und
Gegenstände
(Buchstabe
c).
Die
medizinischen
Massnahmen
müssen
wirksam,
zweckmässig
und
wirtschaftlich
sein.
Die
Wirksamkeit
muss
nach
wissenschaftlichen
Methoden
nachgewiesen
sein;
im
Fall
von
seltenen
Krankheiten
wird
die
Häufigkeit
des
Auftretens
einer
Krankheit
berücksichtigt
(Art.
14
Abs.
2
IVG).
Die
Versicherung
übernimmt
keine
Kosten
für
logopädische
Massnahmen
(Art.
14
Abs.
3
IVG).
Beim
Entscheid
über
die
Gewährung
von
ambulanten
oder
stationären
medizi nischen
Behandlungen
ist
auf
den
Vorschlag
des
behandelnden
Arztes
oder
der
behandelnden
Ärztin
und
auf
die
persönlichen
Verhältnisse
der
Versicherten
in
angemessener
Weise
Rücksicht
zu
nehmen
(Art.
14
Abs.
4
IVG ). 1.3
Gemäss
Art.
14 ter
Abs.
3
IVG
kann
der
Bundesrat
unter
anderem
die
Vergütung
von
Arzneimit t eln
regeln,
die
angewendet
werden
ausserhalb
der
durch
das
Schweizerische
Heilmittelinstitut
geregelten
Fachinformation
oder
(1.)
ausserhalb
des
Indikationsbereichs,
der
in
der
Spezialitätenliste
oder
in
der
gestützt
auf
Absatz
5
erstellten
Liste
festgehalten
ist
(2.;
Buchstabe
a)
oder
die
in
der
Schweiz
z u gelassen
sind,
jedoch
nicht
in
die
Spezialitätenliste
oder
der
gestützt
auf
Abs.
5
erstellten
Liste
aufgenommen
worden
sind
( Buchstabe
b).
Er
kann
die
Aufgaben
nach
Abs .
1-3
dem
Eidgenössischen
Departement
des
Innern
(EDI)
oder
dem
Bundesamt
für
Sozialversicherungen
(BSV)
übertragen
( Abs.
4).
Gemäss
Art.
14 ter
Abs.
5
IVG
erstellt
das
zuständige
Bundesamt
eine
Liste
der
Arzneimittel
zur
Behandlung
der
Geburtsgebrechen
nach
Art.
13
(Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste) ,
einschliesslich
der
Höchstpreise,
sofern
sie
nicht
bereits
auf
der
Spezialitätenliste
gemäss
Art.
52
Abs.
1
Buchstabe
b
des
Bundesgesetzes
über
die
Krankenversicherung
( KVG )
aufgeführt
sind. 1. 4
Fü r
die
Vergütung
von
Arzneimitteln
nach
Art
14 ter
Abs.
3
IVG
finden
d i e
Ausführungsbestimmungen
zum
KVG
betreffend
die
Vergütung
von
Arznei mitteln
im
Einzelfall
sinngemäss
Anwendung,
sofern
die se
Verordnun g
nichts
A bweichendes
b estimm t
( Art.
3 decies
Abs.
1
der
Verordnung
über
die
Invaliden versicherung,
IVV ) .
Die
IV-Stelle
entscheidet
innert
zweckmässiger
Frist
über
das
Gesuch
um
Vergütung
eines
Arzneimittels
im
Einzelfall.
Das
BSV
legt
in
Weisungen
fest,
in
welchen
Fällen
es
vorgängig
konsultiert
werden
muss
( Art.
3 decies
Abs.
2
IVV) . 1. 5
Die
obligatorische
Krankenpflegeversicherung
(OKP)
übernimmt
die
Kosten
eines
von
der
Swissmedic
zugelassenen
verwendungsfertigen
Arzneimittels,
das
nicht
in
die
Spezialitätenliste
aufgenommen
ist,
für
eine
Anwendung
innerhalb
oder
ausserhalb
der
Fachinformation,
wenn
mindestens
eine
der
Voraussetzungen
nach
Artikel
71a
Absatz
1
erfüllt
ist
( Art.
71 b
Abs.
1
der
Verordnung
über
die
Krankenversicherung,
KV V ) .
Laut
Art.
71a
Abs.
1
KVV
übernimmt
die
OKP
die
Kosten
eines
in
die
Spezialitä tenliste
aufgenommenen
Arzneimittels
für
eine
Anwendung
ausserhalb
der
von
der
Swissmedic
genehmigten
Fachinformation
oder
ausserhalb
der
in
der
S pezi alitätenliste
festgelegten
Limitierung
nach
Art.
73
unter
anderem ,
wenn
der
Einsatz
des
Arzneimittels
eine
unerlässliche
Voraussetzung
für
die
Durchführung
einer
anderen
von
der
OKP
übernommenen
Leistung
bildet
und
diese
eindeutig
im
Vordergrund
steht
(sog.
Behandlungskomplex;
Buchstabe
a)
oder
wenn
mit
dem
Einsatz
des
Arzneimittels
von
ein em
grosse n
therapeutische n
Nutzen
gegen
eine
Krankheit
ausgegangen
wird,
die
für
die
versicherte
Person
tödlich
verlaufen
oder
schwere
und
chronische
gesundheitliche
Beeinträchtigungen
nach
sich
ziehen
kann,
und
wegen
fehlender
therapeutischer
Alternativen
keine
andere
wirksame
und
zugelassene
Behandlungsmethode
verfügbar
ist
( Buchstabe
b).
1. 6
Ist
absehbar,
dass
ein
Gesuch
um
Vergütung
eines
wichtigen
Arzneimittels
für
seltene
Krank h eiten
nach
Art.
4
Abs.
1
Buchstabe
a decies
Ziff.
1
des
Bundesge setzes
über
Arzneimittel
und
Medizinprodukte
( HMG )
aufgrund
Bewertung
des
therapeutischen
Nutzens
abgelehnt
werden
wird,
und
l iegen
keine
klinischen
Studien
vor,
so
hört
der
Vertrauensarzt
oder
die
Vertrauensärztin
mindestens
einen
klinischen
Fachex p erten
oder
eine
klinische
Fachexpertin
an .
Diese r
oder
die se
gibt
eine
Empfehlung
ab
( Art.
71d
Abs.
5
KVV ) .
1. 7
Gemäss
Art.
4
Abs.
1
lit.
a decies
Ziff.
1
HMG
gilt
als
wichtiges
Arzneimittel
für
seltene
Krankheiten
( O rphan
D rug)
ein
Humanarzneimittel,
bei
dem
nachge wiesen
ist,
dass
es
der
Erkennung,
Verhütung
oder
Behandlung
einer
lebensbe drohenden
oder
chronischen
invalidisierenden
Erkrankung
dient,
von
der
zum
Zeitpunkt
der
Gesuchseinreichung
höchstens
fünf
von
zehntausend
Personen
in
der
Schweiz
betroffen
sind.
2.
2.1
Die
Beschwerdegegnerin
begründete
die
angefochtene
Verfügung
im
Wesent lichen
damit,
dass
beim
Therapieversuch
mit
Firdapse
im
Z ei traum
2013
bis
2018
keine
Verbesserung
der
Muskelschwäche
oder
der
vermehrten
Ermüdbarkeit
erzielt
worden
sei.
Somit
sei
das
Arzneimittel
bereits
über
einen
längeren
Zeitraum
ohne
belegbaren
klinischen
B enefit
eingesetzt
worden.
Die
Nutzungs bewer tung
der
eingereichten
Literatur
ergebe
ein
Rating
D ;
der
Einsatz
von
Firdapse
gelte
s omit
als
individueller
Heilversuch.
Die
beigefügten
Studien
erwähnten ,
dass
Firdapse
eine
Behandlungsmöglichkei t
darstelle.
Die
weiteren
konsultierten
Quellen
würden
Firdapse
ebenfalls
als
Behandlungsoption
angeben,
jedoch
fe h lten
Daten
zur
Wirksamkeit.
Bei
einem
Rating
D
erfolge
keine
Kosten ü b er nahme
durch
die
IV.
Mit
dem
Einwand
seien
keine
neuen
Erkenntnisse
und
insbesondere
keine
neuere
Literatur
vor gelegt
worden ,
welche
den
Einsatz
von
Firdapse
wissenschaftlich
b egründen
könnte .
Der
ablehnende
Entscheid
erfolge
in
erster
Linie
auf grund
de r
fehlenden
wissenschaftlichen
Daten
und
dem
dadurch
ermittelten
Rating
D
und
nicht
aufgrund
des
erfolglosen
Therapieversuchs
(Urk.
2). 2.2
Der
Beschwerdeführer
lässt
dagegen
zusammenfassend
vortragen,
dass
in
Bezug
auf
die
Behandlung
von
Kindern
und
Jugendlichen
mit
Firdapse
(3,4
Di a minopy ridin),
welche
am
MUSK - assoziierten
kongenitalen
myasthenen
Syndrom
leiden
würden,
keine
randomisierten
Studien
vorlägen.
Es
lägen
indes
auch
keine
Daten
vor ,
die
eine
Wirksamkeit
verneinten.
Eine
Behandlung
des
MUSK - assoziierten
kongenitalen
myasth e n en
Syndroms
werde
von
Expertengremien
empfohlen,
dies
werde
auch
vom
BSV
anerkannt.
Sofern
dem
Beschwerdeführer
nicht
aufgrund
von
wissenschaftlichen
Daten
in
Bezug
auf
die
Behandlung
anderer
Mya s thenien
(insbesondere
LE M S)
mit
Firdapse
(3,4
Diaminopyri di n)
und
der
gesetzlichen
Vermutung
der
Wirksamkeit
(wohl:
Kostengutsprache)
erteilt
werde,
seien
weitere
Abklärungen
unumgänglich,
zumal
die
Leistungsablehnung
mit
der
Begründung,
die
Wirksamkeit
sei
nicht
genügend
nachgewiesen,
Bundesrecht
verletze.
Bei
einer
Rückweisung
an
die
Beschwerdegegner i n
sei
diese
anzuweisen,
für
die
Dauer
der
Abklä r ungen
eine
Kostenguts p rache
zu
erteilen.
Dies
insbesond e re
auch ,
weil
keine
B e hand l ungs alternativen
ersi c htlich
seien
und
der
Nutzen
für
den
Beschwer deführer
gross
sei
( Urk.
1
S.
10 ).
3. 3.1
In
ihrem
Bericht
vom
3.
Januar
2024
stellten
PD
Dr.
med.
A.___ ,
Facharzt
für
Kinder-
und
Jugendmedizin
und
l eitender
Arzt
am
Spital
Z.___ ,
Neuro logie,
sowie
Dr.
med.
B.___ ,
Fachärztin
für
Kinder-
und
Jugendmedizin
sowie
Oberärztin
am
S pital
Z.___ ,
Neurologie ,
die
folgenden
Diagnosen
( Urk.
7/727) : - Kongenitales
myasth e nes
Syndrom
mit
compound
heterozygoten
Mutati onen
im
MUSK - Gen
mit/bei - f aciale r ,
bulbäre r ,
axiale r
und
proximal
armbetonte r
Muskelschwäche
und
Ermüdbarkeit - e xterne r
Opthalmo p legie,
Ptosis
bds.
- c hronische r
mittelschwere r
pulmonale r
Globa l insuffizienz
mit/bei
invasiver
Langzeit -B e atm ung
(Tr a cheotomie
12/2009),
isoliert
nächt liche
Beatmung
seit
10/2011 - k ongenitale m
Zwerchfellhochstand
(Zwerchfell-Eventration)
bds . ,
St.
n.
Zwerchfellraffung
01/2010 - St.
n.
bilateraler
kongenitaler
Stimmbandparese - b ulbäre r
Dy s funktion
mit
Schluckstörung - p rogrediente r
neuromyopathische r
Skoliose
mit
insuffizienter
Kopf kontrolle
(Skoliose - Aufrichtungsoperat i on
von
dors a l
TWK4-LWK4
und
Implantation
magnetic
growing
rod
02/2019,
CO
bis
L4
Spondy lodese
am
09.06.2022
(Prof.
med.
C.___ ) - St.
n.
kongenitalem
Klumpfuss
links - a cetabulärer
Dysplas i e
rechts - n ormale r
kognitive r
Entwicklung - k ongenitale m
Myasthene
Syndrom - spezifische r
Therapie:
Salbutamol
(enteral)
seit
Alter
1
Jahr,
3.4
Diaminopyridin
11/2013
bis
10/2018 - Anamnestisch
Dranginkontinenz
unklarer
Ätiologie
EM
ca .
Sommer
2020 - St.
nach
neonataler
Asphyxie - St.
n.
hyp o xisch-ischämischer
Enzephalopat h ie
( MRI
12/2009 ) - St.
n.
Hirninfarkt
Teilbereich
Art.
c erebri
medi a
links - Persistierendes
Foramen
ovale - Persistente
Tachykardie
unklarer
Genese,
DD :
Ventolin
induziert - St.
nach
Leistenhoden
bds.
Orchidopexie
bds .
(11/2011) - Chronischer
peristomaler
Infekt
mit/bei - St.
n.
ausgedehnten
Biopsieentnahmen
parastomal
am
11.1 0.
2023 - k urzfristig
gutem
Ansprechen
auf
Antibiotika - St.
n.
Tracheostomarevision
11/2021
In
der
Beu r teilung
führten
Dr.
D.___
und
Dr.
B.___
im
Wesentlichen
aus,
die
Vorstellung
sei
zur
geplanten
Verlaufskontrolle
erfolgt
bei
kongenitalem
myasthenem
Syndrom.
Seit
der
letzten
Konsultation
habe
sich
betreffend
Muskelkraft
und
Ausdauer
insgesamt
eine
stabile
Si tu a ti on
gezeigt.
Die
Ptosis
habe
sich
seit
Steigerung
de s
Salbutamols
auf
2
x
7,5
ml
nicht
wesentlich
verändert.
Mit
der
Familie
sei
die
Möglichkeit
eines
erneuten
Therapieversuchs
mit
3.4
Diaminopy ridin
bes p r o chen
worden.
Zumal
es
2013
bis
2018
zu
keiner
wesentl i chen
Besse rung
der
Symptomatik
geführt
habe
und
nach
Absetzen
auch
keine
Verschlech terung
beobachtet
worden
sei,
sei
aktuell
nicht
mit
einem
wesentlichen
Therapieeffekt
zu
rechnen.
Die
Familie
wünsche
daher
ein
abwartendes
Verhalten.
Betreffend
Kanülensituati o n
sei
zwischenzeitlich
eine
Mitbeurteilung
durch
Prof.
E.___
in
F.___
erfolgt.
Insgesamt
werde
die
nächtliche
Beatmung
über
die
Kanüle
gut
toleriert.
Da
der
Beschwerdeführer
bei
längeren
Schreibarbeiten
rasch
ermüde
und
auch
die
ihm
zusätzli c h
zuge s prochenen
10
Minuten
nicht
ausreichten,
um
dies
zu
kompensieren,
sei
in
der
Schule
die
Möglichkeit
einer
active
communication
angesprochen
worden
( Urk.
7/727) .
3.2
In
ihrem
Kostengutsprachegesuch
vom
7.
Juni
2024
führte
Dr.
B.___
aus,
der
Beschwerdeführer
sei
aufgrund
eines
congenitalen
myasthenen
Syndroms
mit
compound
heterozygoten
Mutationen
im
MUSK-Gen
in
regelmässiger
neuromus kulärer
Behandlung.
Beim
congenitalen
myasthenen
Syndrom
handle
es
sich
um
eine
sehr
seltene
und
heterogene
Krankheitsgruppe
von
genetischen
Erkran kungen,
welche
zu
einer
gestörten
Funktion
der
neuromuskulären
Reizüber tragung
führe.
Die
beim
Beschwerdeführer
vorliegende
Mutation
im
MUSK-Gen
führe
zu
einer
Beeinträchtigung
des
Acetylcholinrezeptors
und
gehöre
deshalb
zu
den
Gruppen
der
postsynaptischen
CMS.
Klinisch
weise
der
Beschwerdeführer
eine
faziale,
bulbäre,
axiale
und
proxima l
armbetonte
Muskelschwäche
und
vermehrte
Ermüdbarkeit
auf.
Des
W eiteren
bestünden
eine
externe
Opthalmoplegie
und
Ptosis
beidseits
sowie
eine
pulmonale
Globalinsuffizienz.
In
der
Vergangenheit
habe
gezeigt
werden
können,
dass
unterschiedliche
Substanzgruppen
zu
einer
Verbesserung
der
Muskelkraft
und
Abnahme
der
vermehrten
Ermüdbarkeit
führten.
Patienten
mit
der
MUSK-Gen
Mutation
könnten
z.T.
von
einer
Therapie
mit
Salbutamol
oder
3.4
Diaminopyridin
deutlich
profitieren.
2013
sei
beim
Beschwerdeführer
kurz
nach
der
Diagnosestellung
einm a lig
ein
Thera pieve r such
mit
3.4
Diaminopyridin
durchgeführt
worden.
Zu
diesem
Zeitpunkt
habe
keine
eindeutige
Verbesserung
der
Muskelschwäche
oder
der
vermehrten
Ermüdbarkeit
erzielt
werden
können.
Zu
dem
Zeitpunkt
sei
aufgrund
des
Alters
die
subjektive
Beurteilbarkeit
des
Patienten
jedoch
deutlich
eingeschränkt
gewesen.
Aufgrund
der
vorli e genden
Datenlage
mit
teils
doch
deutlichem
Ansprechen
auf
3.4
Diaminopyridin
und
mittlerweile
sehr
differen - ziertem
Pati enten
mit
deutlicher
neurologischer
Symptomatik
möchte n
sie
einen
neuen
Ther a pieversuch
durchführen.
Betreffend
der
oberwähnten
wissenschaft - lichen
Grundlage
beziehe
sie
sich
auf
das
separat
beigefügte
Off-Label-Use
Formular.
Es
sei
primär
ein
Therapieversuch
über
die
Dauer
von
12
Monaten
vorgesehen;
nach
drei
Monaten
sei
eine
telefonische
Rücksprach e ,
nach
sechs
Monaten
eine
klini sche
Verlaufskontrolle
geplant.
Im
Rahmen
dessen
erfolge
ein
Entscheid
über
das
Weiterführen
der
Medikation
oder
bei
fehlendem
Effekt
das
erneute
Absetzen
(Urk.
7/719) .
3.3
Am
3 1.
Juli
2024
führte
Dr.
B.___
unter
Hinweis
auf
den
Bericht
vom
3.
Januar
2024
aus,
zwischenzeitlich
sei
es
zu
einer
Zunahme
der
beschri e benen
Symptome
mit
vermehrte r
Ptose
sowie
Dyspnoe
im
Verlauf
des
Tages
gekommen.
Es
sei
deshalb
im
Mai
2024
eine
erneute
Polysomnograp h ie
durchgeführt
worden,
welche
einen
knapp
genügende n
Gasaustausch
mit
stabiler
Sättigung,
jedo c h
leicht
erhöhte n
CO - 2
Wert en
ergeben
habe.
Die
Symptomatik
sei
im
weiteren
Verlauf
fluktuierend
gewesen,
insgesamt
sei
der
Beschwerdeführer
im
Vergleich
zu
Dezember
202 3
weniger
leistungsfähig,
ermüde
schneller
und
müsse
häufiger
Pausen
einlegen.
Aufgrund
dieser
neuerlichen
Entwicklung
im
Krankheits - verlauf
sei
mit
der
Familie
die
Möglichkeit
eines
erneuten
Therapieversuchs
mit
3.4
Diaminopyridin
nochmals
aufgegriffen
und
in
Anbetracht
der
nicht
zufrieden stellenden
Situat i on
das
vorli e gende
Kostengutspracheg e such
gestellt
worden
( Urk.
7/728).
3.4
Dr.
med.
G.___ ,
Facharzt
für
Kinder-
und
Jugendmedizin ,
Neuropädiatrie
(D)
und
Sozialmedizin
(D) ,
vom
RAD
führte
in
seiner
Stellungnahme
vom
8.
August
2024
im
Wesentlichen
aus,
im
vorliegenden
Fall
solle
erneut
das
genetisch
bestätigte
kongenitale
myasthene
Syndrom
mit
Firdapse
(3.4
Diaminopyridin)
behandelt
werden,
obwohl
während
des
Behand l ungszeitraums
von
2013
bis
2018
laut
Arztbericht
keine
wesentliche
Besserung
der
Symptomatik
und
nach
Absetzen
keine
Verschlechterung
eingetreten
sei.
Aktuell
soll
das
Arzneimittel
eingesetzt
werden,
da
sich
eine
klinische
Verschlechterung ,
u . a .
pulmonale
Einschränkungen,
gezeigt
hätten.
Es
hand l e
sich
somit
um
einen
indivi d uellen
Heilversuch,
der
nicht
nachvollziehbar
sei.
Firdapse
sei
laut
Fachinfor m ation
des
H erstellers
zur
symptomatischen
Behandlung
des
Lambert-Eaton-Myasthenie
Syndroms
(LEMS)
bei
Erwachsenen
zugelassen.
Laut
Hersteller
handle
es
sich
um
ein
Orphan
Drug.
Im
Compendium
sei
Firdapse
in
der
Indikation
des
LEMS
gelistet,
jedoch
sei
es
nicht
auf
der
Spezialitätenliste
(SL),
weshalb
ein
Of f Label Use
(OLU)
vorliegend
sei.
Die
beigefügte
Literatur
aus
dem
Jahr
2008
gebe
einen
generellen
Überblick
über
die
Behandlungsoptionen
der
verschiedenen
kongeni talen
myasthenischen
Syndrome
u . a .
solche n
mit
MUSK-Genmutati o nen
(muscle-specific
tyrosin
kinase
defiency).
In
dieser
Arbeit
würden
neben
3.4
Diaminopy ridin
(Firdapse)
auch
AChE-Inhibitoren
empfohlen
zur
Behand l ung
de r
MUSK-spezifischen
Mya s thenie.
Das
Rating
dieser
Übersichtsarbeit,
die
sicher
wertvoll
sei,
könne
nur
ein
D
ergeben.
In
Anbetracht
der
klinischen
Situation
beim
B es chwerdeführer
sei
das
Anliegen
der
behandelnden
Ärzte
nachvoll - ziehbar.
Da
dieses
Arzneimittel
jedoch
bereits
über
einen
längeren
Zeitraum
ohne
belegbaren
medizin i sche n
Benefit
eingesetzt
worden
sei,
sei
eine
« erneute »
Kostenübernahme
des
Orp h an-Arzneimittels
im
OLU
zu
GG
184
nicht
zu
empfehlen
( Urk.
7/745). 3.5
In
ihrer
Stellungnahme
vo m
2 3.
September
2024
führten
die
verantwortlich
zeichnen d en
Fachpersonen
vom
BSV ,
Dr.
rer.
nat.
H.___ ,
Pharmazeutin,
und
Dr.
med.
I.___ ,
Ärztin ,
nach
Würdigung
der
Akten
und
Bezug nahme
auf
einzelne
von
ih nen
konsultierte
wissenschaftliche
Publikationen
im
Wesentlichen
aus,
bei
der
Anwendung
von
40mg
Firdapse
ergäben
sich
bei
einem
Packungspreis
von
Fr.
2'900. --
Jahrestherapiekosten
von
etwa
Fr.
42'000.--.
Der
(wohl:
dem
Gesuch)
beigefügte
Review - Artikel
aus
dem
Jahr
2008
erwähne
nur,
dass
3.4
Diaminopyridin
eine
Behandlungsmöglichkeit
darstelle.
Die
weiteren
(vom
BSV)
konsultierten
Quellen
würden
3.4
Diaminopyridin
auch
als
Option
an geben .
Es
fehlten
jedoch
Daten
zur
Wirksamkeit.
Daher
sei
für
diesen
Fall
ein
Rating
D
zu
ermitteln.
Bei
einem
Rating
D
erfolge
keine
Kostenübernahme
durch
die
IV
( Urk.
7/743) .
3.6
In
ihrer
Stellungnahme
vom
4.
November
2024
zum
Vorbescheid
vom
25.
September
2024
fü hrte
Dr.
B.___
im
Wesentlichen
aus,
es
handle
sich
beim
kongenitalen
myasthenen
Syndrom
um
eine
sehr
seltene
Erkrankung
(Prävalenz
ca .
1
:
500'000)
der
neuromuskulären
Übertragung.
Insbesondere
die
bei m
Beschwerdeführer
vorliegende
MUSK - Mutati o n
sei
in
der
Literatur
wenig
beschrieben.
Die
medikamentöse
Behandlung
bei
Patienten
mit
einem
kongenitalen
myasthenen
Syndrom
sei
schwierig
und
sehr
komplex
und
sollte
daher
nur
in
einem
neuromuskulären
Zentrumsspital
erfolgen.
Der
Beschwer - deführer
leide
an
einer
schweren
Form
eines
MUSK-assoziierten
kongenitalen
myasthenen
Syndroms;
durch
die
Muskelschwäche
und
die
vermehrte
Ermüdbarkeit
bestünden
bedeutende
Einschränkungen
im
Alltag.
Trotz
dieser
Einschränkungen
besuche
der
Beschwerdeführer
mittlerweile
das
Gymnasium
und
sei
in
vielen
Alltagsbereichen
erstaunlich
selbständig.
Die
im
Schreiben
vom
3 1.
Juli
2024
erwähnte
Zunahme
der
Symptomatik
mit
vermehrter
Ptosis,
Dyspnoe
im
Verlauf
des
Tages
und
vermehrter
Ermüdbarkeit
stelle
für
den
Beschwerdeführer
eine
bedeutende
Belastung
dar
und
führe
zu
einer
bedeutenden
Einschränkung
der
Lebensqualität
und
vermindere
die
Partizipation
insbesondere
in
Bezug
auf
Schulbesuch
und
Ausbildung.
Zum
Zeitpunkt
des
initialen
Therapieversuchs
mit
3 .4
Diaminopyridin
sei
der
Beschwerdeführer
zwischen
4
und
9
Jahre
alt
gewesen;
objektiv
habe
zu
diesem
Zeitpunkt
keine
klar
fassbare
Veränderung
der
Symptomatik
beobachtet
werden
können.
Aufgrund
des
jungen
Alters
sei
eine
differenzierte
Aussage
betreffend
eines
allfälligen
Therapieeffektes
von
Seiten
des
Beschwerdeführers
jedoch
nicht
möglich
gewesen.
Bei
vielen
Patienten
mit
kongenitalem
myasthene m
Syndrom
könnten
bereits
diskrete
Veränderungen
der
Muskelkraft
oder
der
Ausdauer
zu
einer
relevanten
Verbesserung
der
Partizipa tion
und
Verbesserung
der
Lebensqualität
führen.
Eine
Behandlung
mit
3 .4
Diaminopyridin
bei
Patienten
mit
MUSK - Mutationen
sei
von
internationalen
Expertengremien
klar
empfohlen.
In
Anbetracht
der
beim
Beschwerdeführer
aktuell
unbefriedigenden
Gesamtsit u ation
sei
ein
erneuter
Therapieversuch
indi ziert
und
empfohlen.
Weiter
führte
Dr.
B.___
aus,
betreffend
Nutzungsbewertung
der
eingereichten
Literatur
werde
ein
Rating
D
erwähnt.
Aufgrund
der
Seltenheit
der
Erkrankung
und
dem
pädiatrischen
Bereich
existierten
keine
kontrolliert
randomisiert
place bokontrollierten
Studien,
so
dass
diesbezüglich
auch
in
Zukunft
keine
bessere
Aussage
gemacht
werden
könne.
Aufgrund
der
Fallberichte
mit
klarer
Verbesse rung
unter
einer
Therapie
mit
3 .4
Diaminopyridin
bei
Patienten
insbesondere
mit
MUSK - Mutation
und
den
Empfehlungen
des
Expertengremiums
sei
hierfür
ein
Therapieversuch
klar
empfohlen.
Es
werde
daher
um
eine
wohlwollende
Prüfung
der
Kostenübernahme
für
das
Medikament
Firdap se,
primär
über
einen
Zeitraum
von
12
Monaten ,
gebeten.
Sollte
die
Therapie
einen
klaren
Effekt
zeigen,
würde
sie
nach
Ablauf
der
12
Monate
um
erneute
Kostengutsprache
bitten
( Urk.
7/757) . 3.7
In
seiner
Stellungnahme
hierzu
führte
Dr.
G.___
vom
RAD
am
3.
Dezember
2024
aus,
es
erg e be
sich
keine
Änderung
hinsichtlich
der
beantragten
Kosten gutsprache,
da
gerade
im
Schreiben
von
Dr.
B.___
die
Individualität
der
Behandlung
–
rare
disease,
keine
Studien
–
unterstrichen
werde.
Es
handle
sich
um
einen
individuellen
Heilversuch
(Urk.
7/763).
3.8
Auch
die
für
die
Stellungnahme
des
BSV
vom
2 0.
Dezember
2024
verantwortlich
zeichnen d en
Fachper sonen
Dr.
H.___
un d
Stamoulis,
Stv.
Leiter
Bereich
Sach-
und
Geldleistungen ,
hielten
zur
Hauptsache
fest,
es
liege
keine
zusätzliche
Literatur
vor ,
welche
den
Einsatz
von
Firdapse
wissenschaftlich
begründen
könnte.
Für
eine
Kostenübernahme
durch
die
IV
sei
eine
Nutzenbewertung
anhand
eines
Ratings
erforderlich.
Es
sei
ihnen
bewusst,
dass
b ei
seltenen
Erkrankungen,
zudem
im
pädiatrischen
Bereich,
häufig
keine
kontrollierten
Studien
vorlägen.
Aber
in
der
vorhandenen
Literatur
müsste
wenigstens
ein
objektivierbares
Ansprechen
gezeigt
werden.
Dies
sei
bei
den
beim
letzten
Gesuch
eingereichten
Publikat i onen
nicht
der
Fall.
Es
handle
sich
daher
um
einen
i ndividuellen
Heilversuch
mit
einem
Rating
D;
die
IV
sei
nicht
leistungspflichtig
( Urk.
7/762) . 4. 4.1
Unbestrittenermassen
leidet
der
Beschwerdeführer
an
einem
Geburtsgebrechen
im
Sinne
von
Art.
13
IVG
i.V.m.
Art.
3
Abs.
3
ATSG
( Ziff.
184
GgV:
Angeborene
Myopathien
und
angeborene
Myasthenie
[auch
congenitale s
myasthene s
Syndrom ] ) ,
welche
genetisch e
Erkrankung
zu
einer
Störung
der
neuromuskulären
Reizübertragung
und
als
Folge
davon
zu
Muskelschwäche
und
Müdigkeit
führt.
Unbestritten
ist
angesichts
der
Prävalenz
von
1
:
500'000
ebenfalls,
das s
es
sich
beim
congenitalen
myasthenen
Syndrom
um
eine
seltene
Krankheit
handelt .
Unstreitig
ist
des
W eiteren ,
dass
das
Arzneimittel
Firdapse
in
der
Schwe i z
für
die
symptomatische
Therapie
des
Lambert-Eaton - Myasthenie
Syndroms
(LEMS)
bei
Erwachsenen
zugelassen
ist
(vgl.
Urk.
7/745 ,
vgl.
auch
www.compendium.ch )
und
es
sich
hierbei
um
ein
Arzneimittel
handelt ,
das
we d er
auf
der
Spezialitätenliste
( gemäss
Art.
52
Abs.
1
lit.
b
KVG )
noch
der
Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste
(gemäss
Art.
14 ter
Abs.
5
IVG)
gelistet
ist .
Eine
Kostenübernahme
für
das
Arznei mittel
Firdapse
zur
Behandlung
des
vorliegend
in
Frage
stehenden
Geburts gebrechens
im
Rahmen
von
medizinischen
Massnahmen
nach
Art.
13
IVG
fällt
demnach
allenfalls
ge s tützt
auf
Art.
14 ter
Abs.
3
lit.
b
IVG
i.V.m.
Art.
3 decies
Abs.
1
IVV
nach
den
Ausführungsbestimmungen
zum
KVG
betreffend
die
Vergütung
von
Arzneimitteln
im
Einzelfall
( Art.
71b
Abs.
1
KVV
i.V.m .
71 a
KVV)
in
Betracht.
Seitens
des
Beschwerdeführers
nicht
geltend
gemacht
wird
dabei ,
dass
eine
Ko n stellation
nach
Art.
71a
Abs.
1
lit.
a
KVV
vorliegt
( sog.
Behand lungskomplex ;
vgl.
Urk.
1
S.
6 ).
Streitig
und
zu
prüfen
ist
d emgegenüber
die
Voraussetzung
nach
Art.
71a
Abs.
1
lit.
b
KVV
bzw.
die
Frage,
ob
von
einem
grosse n
t herapeutische n
Nutzen
auszugehen
ist .
Dass
das
congenitale
myastehne
Syndrom
als
Geburtsgebrechen
eine
Krankheit
im
Sinne
von
Art.
71a
Abs.
1
lit.
b
KVV
darstellt
( Krankheit,
die
für
die
versicherte
Person
tödlich
verlaufen
oder
schwere
und
chronische
gesundheitliche
Beeinträchtigungen
nach
sich
ziehen
kann ) ,
ist
zu
Recht
unbestritten
(vgl.
Kreisschreiben
über
die
medizinischen
Eingliederungsmassnahmen
der
IV,
KSME,
gültig
ab
1.
Januar
2022,
Stand
1.
Januar
2025,
Rz
1214.4 ) . 4.2
Die
Frage,
ob
ein
grosser
therapeutischer
Nutzen
im
Sinne
von
Art.
71a
Abs.
1
lit.
b
KVV
vorliegt,
ist
nach
der
Rechtsprechung
sowohl
in
allgemeiner
Weise
als
auch
bezogen
auf
den
konkreten
Einzelfall
zu
beurteilen.
Dieser
Nutzen
kann
kurativer
oder
palliativer
Natur
sein.
Er
setzt
voraus,
dass
Zwischenergebnisse
von
klinischen
Studien
vorliegen,
die
darauf
hinweisen,
dass
von
der
Anwendung
ein
grosser
therapeu tischer
Nutzen
zu
erwarten
ist.
Es
reichen
ferner
auch
ander weitige
veröffentlichte
Erkenntnisse
aus,
die
wissenschaftlich
nachprüfbare
Aussagen
über
die
Wirksam keit
des
in
Frage
stehenden
Arzneimittels
im
neuen
Anwendungsbereich
zulassen
und
aufgrund
derer
in
den
einschlägigen
Fachkreisen
Konsens
über
einen
voraussichtlich
hohen
therapeutischen
Nutzen
besteht.
Es
müssen
in
rechtlicher
Hinsicht
somit
nicht
bereits
die
(höheren)
Voraussetzungen
für
eine
Aufnahme
in
die
Spezialitätenliste
erfüllt
sein
( vgl.
Urteil
des
Bundesgerichts
9C_256/2023
vom
1 8.
Juli
2023
E.
4.2.1
mit
Hinweise n
auf
BGE
146
V
240
E.
6.2.2 ,
144
V
333
E.
11.1.3
und
136
V
395
E.
6.5 ) .
Liegen
keine
derartigen
wissenschaftlichen
Erkenntnisse
vor,
so
kann
eine
thera peutische
Wirksamkeit
nicht
bejaht
werden
mit
dem
blossen
Hinweis
darauf,
dass
im
Einzelfall
eine
Wirkung
eingetreten
sei.
Dies
würde
auf
die
Formel
«post
hoc
ergo
propter
hoc»
hinauslaufen,
was
nicht
angeht;
denn
eine
Besserung
kann
auch
spontan
bzw.
aus
anderen
Gründen
eintreten.
Entscheidend
ist,
dass
für
die
Zulassung
eines
«Off-Label-Use»
nicht
jeglicher
therapeutische r
Nutzen
genügen
kann,
könnte
doch
sonst
in
jedem
Einzelfall
die
Beurteilung
des
Nutzens
an
die
Stelle
der
heilmittelrechtlichen
Zulassung
treten;
dadurch
würde
das
gesetzliche
System
der
Spezialitätenliste
unterwandert
(BGE
142
V
325
E.
2.3.2.2
mit
weiteren
Hinweisen;
Thomas
Eugster,
Schweizerisches
Bundesverwaltungsrecht
[SBVR],
3.
Auflage
2016,
S.
536
Rz .
423) .
5. 5.1
Unbestrittenermassen
existieren
keine
kontrolliert
randomisiert
placebokont rollierten
Studien
zur
Wirksamkeit
von
Firdapse
bei
Patienten ,
die
an
einem
congenitalen
myasthenen
Syndrom
mit
MUSK-Mutationen
leiden .
Dies
räumt
auch
d e r
Beschwerdeführer
ein .
Unbestritten
ist
aber
auch,
dass
verschied e ne ,
mitunter
von
Dr.
B.___
eingereichte
(vgl.
Urk.
7/745/1)
–
in
den
von
der
Beschwer degegnerin
eingereichten
Akten
allerdings
nicht
auffindbare
–
wissen schaftliche
fachmedizinische
Publikationen
zur
Behandlung
von
congenitalen
myasthenen
Syndrom en
mit
3.4
Diaminopyridin
( Firdapse )
existieren
(vgl.
so
etwa
die
in
der
Stellungnahme
des
BSV
aufgeführten
Fundstellen) ,
gestützt
auf
welche
so wohl
der
RAD
wie
auch
die
für
die
Stellungnahme
des
BSV
vom
23.
September
2024
verantwortlich
zeichnenden
Fachpersonen
selber
fest hielten ,
dass
Firdapse
zur
Behandlung
des
kongenitalen
myasthenen
Syndroms
empfohlen
(vgl.
RAD
in
Urk.
7/745/2)
bzw.
eine
Behandlungsoption
sei
(vgl.
BSV
in
Urk.
7/743/3).
Im
Lichte
dieser
selbst
von
der
Beschwerdegegner i n
bzw .
vom
BSV
getätigten
Fest stellungen
überzeugt
aber
die
Verneinung
eines
hinreichenden
therapeutischen
Nutzens
mit
dem
alleinigen
Hinweis,
es
würden
Daten
zur
Wirksamkeit
fehlen
( weshalb
ein
Rating
D
und
folglich
keine
Kostenübernahme
resultiere ) ,
nicht .
Dies
gilt
umso
mehr ,
als
zumindest
Daten
von
klinischen
Studien
nicht
unabdingbar
sind
u nd
–
was
insb e sondere
bei
seltenen
Kran k heiten
gelten
muss
(vgl.
Art.
14
Abs.
2
IVG)
–
auch
anderweitige
veröffentlichte
Erkenntnisse
aus reichen ,
wenn
sie
wissen schaftlich
nachprüfbare
Aussagen
über
die
Wirksam keit
des
in
Frage
stehenden
Arzneimittels
im
neuen
Anwendungsbereich
zulassen
und
in
den
einschlägigen
Fachkreisen
Konsens
über
einen
voraussichtlich
hohen
therapeu tischen
Nutzen
besteht
(E.
4.2
hiervor) .
Inwieweit
die
der
Beschwerdegegnerin
vorliegenden
anderweitigen
veröffentlich t en
wissenschaftlichen
Erkenntn isse,
welche
3.4
Diaminopyridin
(Firdapse)
jedenfalls
als
Therapieoption
bezeichnen,
keinen
Schluss
auf
einen
(hohen)
therapeutischen
Nutzen
zulassen,
ist
nicht
ersichtlich.
Kommt
hinzu,
dass
die
von
der
Beschwerdegeg n erin
vorgenommene
Nutzenbewertung
(Rating
D)
in
den
Akten
ebenso
wenig
dokumentiert
und
somit
nicht
schlüssig
nachvollziehbar
ist. 5.2
In sbesondere
aber
gilt
mit
Blick
auf
das
von
Dr.
B.___
im
Juni
bzw.
Juli
2024
ges t ellte
Gesuch
um
Kostenübernahme
zu
beachten,
dass
Art.
71d
KVV
in
der
s e it
1.
Januar
2024
in
Kraft
stehenden
(und
vorliegend
anwendbaren)
Fassung
neu
Abk l ärungsregeln
bezüglich
seltener
Krankheiten
enthält :
Nach
Art.
71d
Abs.
5
KVV
hört
–
wo
absehbar
ist,
dass
ein
Gesuch
um
Vergütung
eines
wichtigen
Arzneimittels
für
seltene
Krankheiten
nach
Art.
4
Abs.
1
Buchstabe
a decies
Ziff.
1
HMG
aufgrund
der
Bewertung
des
therapeutischen
Nutzens
abgelehnt
werden
wird
und
keine
klinischen
Studien
vorliegen
–
der
Vertrauensarzt
oder
die
Vertrauensärztin
mindestens
einen
klinischen
Fachexperten
oder
eine
klinische
Fachexpertin
an ;
d ieser
oder
diese
gibt
eine
Empfehlung
ab
(vgl.
E.
1.6
hiervor) .
D ie se
neue
Vorgabe
soll
gewährleiste n ,
dass
auch
bei
seltenen
Krankheiten
mit
niedriger
Evidenz
vor
einer
allfälligen
Ablehnung
alle
Abklärungen
fundiert
getroffen
wurden
(vgl.
dazu
Kommentar
des
Bundesamtes
für
Gesundheit
zu
den
Änderungen
der
KVV
per
1.
Januar
2024,
Art.
71d
Absätze
2,
4,
5
und
6
KVV,
online
abrufbar) .
J edoch
sollen
nicht
nur
Ablehnungen
fachlich
abgesichert
werden,
sondern
impliziert
die
neue
Vorgabe ,
dass
eine
Kostengutsprache
bei
fehlenden
Studien
grundsätzlich
ebenfalls
möglich
sein
kann ,
wenn
die
beigezogene
Begutachtung
dies
empfiehlt
(vgl.
dazu
Gebhard
Eugster,
D ie
obliga torische
Krankenpflegeversicherung
nach
KVG,
Basel
2025,
S.
289
Rz.
684 ) .
Kraft
des
Verweises
von
Art.
3 decies
Abs.
1
IVV
ist
diese
Vorgabe
auch
vorliegend
zu
beachten .
So
sieht
Art.
3 decies
IVV ,
der
betreffend
die
Vergütung
von
Arznei mitteln
nach
Art
14 ter
Abs.
3
IVG
vorbehältlich
in
der
IVV
statuierte r
abwei chender
Vorschriften
auf
die
Ausführungsbestimmungen
zum
KVG
betreffend
die
Vergütung
von
Arzneimitteln
im
Einzelfall
ve r weist ,
eine
abweichende
Regelung
allein
in
Bezug
auf
die
Frist
vor ,
innert
welcher
über
das
Gesuch
zu
entscheiden
ist
( Art.
3 decies
Abs.
2
IVV) .
Dass
vorliegend
ein
klinischer
Fachexperte
oder
eine
klinische
Fachexpertin
angehört
worden
wäre ,
ergibt
sich
aus
den
Akten
jedoch
nicht .
Dies
ist
nachzuholen. 5.3
D enn
d ass
durch
die
erneute
Behandlung
mit
Firdapse
nun
ein
hinreichender
therapeutischer
Nutzen
zu
erwarten
ist,
lässt
sich
auch
aufgrund
der
Ausfüh rungen
von
Dr.
B.___
nicht
ohne
Weiteres
bejahen,
bezeichnet e
sie
doch
den
vorgesehenen
erneuten
Einsatz
von
Firdapse
selber
als
12-monatigen
Therapie versuch
( Urk.
7/719).
Nichts
zu
Gunsten
des
Beschwerdeführer s
ergibt
sodann,
soweit
er
unter
Hinweis
auf
BGE
145
V
97
einen
hohen
therapeutischen
Nutzen
des
Arzneimittels
Firdapse
aus
wissenschaftlich
anerkannten
Daten
in
Bezug
auf
LEMS
–
welche
Erkrankung
ebenfalls
zu
den
Myasthenien
zählt
–
ableiten
will
( vgl.
Urk.
1
S.
8 ) ,
oder
soweit
er
unter
Hinweis
auf
das
Urteil
des
Bundesgerichts
9C_702/2023
vom
1 5.
Februar
2024
dafür
hält,
e s
bestehe
eine
gesetzliche
Vermutung
der
Wirksamkeit
( Urk.
1
S.
8
f. ) .
Denn
in
den
genannten
höchstrich terlichen
Urteilen
waren
die
Voraussetzungen
für
die
Kostenübernahme
für
ärztliche
Behandlu n g en
(Stammzellentransplantation
[BGE
145
V
97]
bzw.
H.E.L.P. - Aph e rese
[Urteil
des
Bundesgerichts
9C_702/2023
vom
1 5.
Februar
2024] )
und
nicht
für
ein
Arzneimittel
zu
beurteilen ,
weshalb
aufgrund
der
gegensätzlichen
Konzeption
in
Bezug
auf
die
gesetzliche
Pflicht leistungsvermutung
( sog.
Positiv liste
bei
Medikamenten,
Negativliste
bei
ärztlichen
Behandlungen ;
vgl.
dazu
Urteil
des
Bundesgerichts
9C_326/2023
vom
2 0.
Juli
2023
E.
4.1 )
die
dortigen
Überlegungen
nicht
ohne
Weiteres
auf
den
vorliegenden
Fall
übertragba r
sind.
5.4
Zusammengefasst
ist
die
angefochtene
Verfügung
aufzuheben
und
die
Sache
an
die
Beschwerdegegnerin
zurückzuweisen,
damit
sie
zur
Frage
des
therapeutischen
Nutzens
( bzw .
zur
Frage ,
mit
welcher
Wahrscheinlichkeit
und
in
welchem
Ausmass
nach
dem
aktuell st en
Stand
der
Wissenschaft
aus
fachmedizin i scher
Sicht
mit
welchem
therapeutische n
Nutzen
gerechnet
werden
kann )
mindestens
einen
klinischen
Fachexperten
oder
eine
klinische
Fachexpertin
anhört .
Dabei
wird
zu
berücksichtigen
sein ,
dass
sich
der
Gesundheitszustand
des
Beschwerde führers
gemäss
den
Ausführungen
der
behandelnden
Är z tin
Dr.
B.___
vom
3 1.
Juli
2024
zwischenzeitlich
im
Verlauf
wieder
verschlechtert
hat
( Urk.
7/728).
Der
Experte
bzw.
die
Expertin
wird
sich
auch
zur
Frage
zu
äussern
haben,
ob
und
gegebenenfalls
welche
therapeutische n
Alternativen
bestehen
bzw.
ob
andere
wirksame
und
zugelassene
Behandlungsmethoden
verfügbar
sind.
Nach
Anhörung
der
klinischen
Fachperson
und
Gewährung
des
rechtlichen
Gehörs
(Vorbe scheid)
wird
die
Beschwerdegegnerin
neu
über
das
Gesuch
um
Kosten übernahme
zu
ver f ügen
haben .
D abei
wird
sie
ebenfalls
zu
berücksichtigen
haben ,
dass
gemäss
Dr.
B.___
bereits
diskrete
Verbesserungen
der
Muskelkraft
oder
der
Ausdauer
zu
einer
relevanten
Verbesserung
der
Partizipation
und
Verbesserung
der
Lebensqualität
führen
(Urk.
7/757/2) .
In
diesem
Sinne
ist
die
Beschwerde
gutzuheissen.
6.
6.1
Der
Beschwerdeführer
beantragt,
die
Beschwerdegegnerin
sei
bei
einer
Rückwei sung
anzuweisen,
für
die
Dauer
der
Abklärungen
eine
Kostengutsprache
zu
erteilen,
weil
keine
Behandlungsalternativen
ersichtlich
seien
und
der
Nutzen
für
ihn
gross
sei
( Urk.
1
S.
8) .
Damit
beantragt
er
sinngemäss
die
Anordnung
von
vorsorglichen
Massnahmen. 6.2
Gemäss
§
17
Abs.
2
des
Gesetzes
über
das
Sozialversicherungsgericht
( GSVGer )
trifft
das
Gericht
auf
Antrag
oder
von
Amtes
wegen
die
erforderlichen
vorsorg lichen
Massnahmen.
Die
gesuchstellende
Partei
hat
glaubhaft
zu
machen,
dass
ein
ihr
zustehender
Anspruch
verletzt
oder
eine
Verletzung
zu
befürchten
ist
und
dass
ihr
aus
der
Verletzung
ein
nicht
leicht
wieder
gutzumachender
Nachteil
droht
( §
28
lit.
a
GSVGer
i.V.m.
Art.
261
Abs.
1
der
Zivilprozessordnung
[ ZPO ] ).
Vorsorgliche
Massnahmen,
die
vor
Anordnung
einer
Verfügung
ergehen,
zielen
darauf
ab,
deren
Wirksamkeit
sicherzustellen.
Mit
sichernden
Vorkehren
wird
gewährleistet,
dass
der
bestehende
tatsächliche
oder
rechtliche
Zustand
einstweilen
unverändert
erhalten
bleibt.
Mit
gestaltenden
Massnahmen
wird
demge genüber
ein
Rechtsverhältnis
provisorisch
geschaffen
oder
einstweilig
neu
gere gelt.
Der
Entscheid
über
die
Anordnung
vorsorglicher
Massnahmen
setzt
Dring lichkeit
voraus,
es
muss
sich
also
als
notwendig
erweisen,
die
fraglichen
Vorkehren
sofort
zu
treffen.
Erforderlich
ist
zudem,
dass
die
Abwägung
der
verschiedenen
Interessen
den
Ausschlag
für
den
einstweiligen
Rechtsschutz
gibt
und
dieser
verhältnismässig
erscheint.
Der
durch
die
Endverfügung
zu
regelnde
Zustand
soll
dabei
weder
präjudiziert
noch
verunmöglicht
werden.
Vorsorgliche
Massnahmen
beruhen
auf
einer
bloss
summarischen
Prüfung
der
Sach-
und
Rechtslage.
Die
Hauptsachenprognose
kann
berücksichtigt
werden,
wenn
sie
eindeutig
ist;
bei
tatsächlichen
oder
rechtlichen
Unklarheiten
drängt
sich
hingegen
Zurückhaltung
auf,
weil
in
diesem
Fall
die
erforderlichen
Entscheid grundlagen
im
Hauptverfahren
erst
noch
beschafft
werden
müssen
(BGE
130
II
149
E.
2.2) 6.3
W ürde
dem
Antrag
des
Beschwerdeführers
stattgegeben,
hätte
die
Beschwerde gegnerin
bereits
vor
Erlass
der
neuen
Verfügung
bzw.
Ergehen
eines
rechtskräf tigen
Entscheid s
über
den
Leistungsanspruch
Kostengutsprache
zu
erteilen.
Sollte
der
Anspruch
zu
verneinen
sein,
hätte
der
Beschwerdeführer
die
zu
Unrecht
bezogene
Leistung
wiederum
zurückzuerstatten,
wobei
er
sich
nicht
unter
Berufung
auf
den
guten
Glauben
gegen
eine
Rückforderung
wehren
könnte
(BGE
105
V
266
E.
3).
Es
besteht
das
Risiko,
dass
diese
Leistungen
nicht
mehr
erhältlich
sein
würden.
Jedoch
hat
die
Rechtsprechung
das
Interesse
der
Verwaltung
an
der
Vermeidung
möglicherweise
nicht
mehr
einbringlicher
Rückforderungen
gegenüber
demje nigen
von
versicherten
Personen,
etwa
in
eine
vorübergehende
finanzielle
Notlage
zu
geraten,
regelmässig
als
vorrangig
gewichtet,
insbesondere,
wenn
aufgrund
der
Akten
nicht
mit
grosser
Wahrscheinlichkeit
feststand,
dass
die
versicherte
Person
im
Hauptprozess
obsiegen
wird
(BGE
105
V
266
E.
3;
AHI
2000
S.
185
E.
5).
Dass
der
Beschwerdeführer
( bzw.
seine
Eltern )
bei
Abweisung
des
Gesuchs
in
eine
finanzielle
Notlage
geraten
würde
oder
ihm
insbesondere
–
etwa
mangels
Möglichkeit,
die
Therapie
mit
Firdapse
aus
eigenen
oder
ander e n
Mitteln
zu
finanzieren
–
namentlich
ein
gesundheitlicher
Nachteil
drohte ,
macht
er
nicht
geltend .
Vielmehr
begründet
er
seinen
Antrag
damit ,
dass
keine
Behandlungsal ternativen
vorlägen
und
der
Nutzen
für
ihn
gross
sei
( Urk.
1
S.
10) .
Jedoch
gilt
es
just
diese
Fragen
erst
noch
zu
klären.
Ist
mithin
weder
ersichtlich,
dass
ein
nicht
leicht
wiedergutzumachender
Nachteil
droht,
noch
dass
der
Beschwerdeführer
aufgrund
einer
summarischen
Prüfung
der
Sach-
und
Rechtslage
mit
der
von
der
Rechtsprechung
geforderten
grossen
Wahrscheinlichkeit
obsiegen
wird ,
ist
das
Gesuch
abzuweisen. 7.
7 .1
Da
es
im
vorliegenden
Verfahren
um
die
Bewilligung
oder
Verweigerung
von
IV Leistungen
geht,
ist
das
Verfahren
kostenpflichtig.
Die
Gerichtskosten
sind
nach
dem
Verfahrensaufwand
und
unabhängig
vom
Streitwert
festzulegen
(Art.
69
Abs.
1 bis
IVG)
und
auf
Fr.
800.--
anzusetzen.
Entsprechend
dem
Ausgang
des
Verfahrens
sind
sie
der
Beschwerdegegnerin
aufzuerlegen. 7 .2
Nach
ständiger
Rechtsprechung
gilt
die
Rückweisung
der
Sache
an
die
Verwal tung
zur
weiteren
Abklärung
und
neuen
Verfügung
sowohl
für
die
Frage
der
Auferlegung
der
Gerichtskosten
wie
auch
der
Parteientschädigung
als
vollstän diges
Obsiegen
(BGE
137
V
57;
vgl.
auch
BGE
141
V
281
E.
11.1
mit
Hinweis),
weshalb
der
vertretene
Beschwerdeführer
Anspruch
auf
eine
Parteientschädigung
hat.
Die
Höhe
der
gerichtlich
festzusetzenden
Entschädigung
bemisst
sich
nach
der
Bedeutung
der
Streitsache,
der
Schwierigkeit
des
Prozesses
und
dem
Mass
des
Obsiegens,
jedoch
ohne
Rücksicht
auf
den
Streitwert
(§
34
Abs.
3
GSVGer).
Als
weitere
Bemessungskriterien
nennt
§
7
der
Verordnung
über
die
Gebühren,
Kosten
und
Entschädigungen
vor
dem
Sozialversicherungsgericht
( GebV
SVGer )
den
Zeitaufwand
und
die
Barauslagen.
Unter
Berücksichtigung
der
genannten
Kriterien
ist
die
Beschwerdegegnerin
zu
verpflichten,
dem
vertretenen
Beschwerdeführer
eine
Parteientschädigung
in
Höhe
von
Fr.
1'700.--
zu
bezahlen.
Das
Gericht
beschliesst:
Das
Gesuch
des
Beschwerdeführers
vom
5.
Februar
2025
um
Anordnung
von
vorsorg lichen
Massnahmen
(vorsorgliche
Kostengutsprache )
wird
abgewiesen. u nd
erkennt
sodann: 1.
Die
Beschwerde
wird
in
dem
Sinne
gutgeheissen,
dass
die
angefochtene
Verfügung
vom
3.
Januar
2025
aufgehoben
und
die
Sache
an
die
Sozialversicherungsanstalt
des
Kanton s
Zürich ,
IV-Stelle,
zurückgewiesen
wird,
damit
sie
nach
weiteren
Abklärungen
im
Sinne
der
Erwägungen (4 Absätze)
E. 2 Die
Gerichtskosten
von
Fr.
800.--
werden
der
Beschwerdegegnerin
auferlegt.
Rechnung
und
Einzahlungsschein
werden
der
Kostenpflichtigen
nach
Eintritt
der
Rechtskraft
zugestellt.
E. 3 Die
Beschwerdegegnerin
wird
verpflichtet,
dem
Beschwerdeführer
eine
Parteientschä digung
von
Fr.
1’700 .--
(inkl.
Barauslagen
und
MWST)
zu
bezahlen.
E. 4 Zustellung
gegen
Empfangsschein
an: - Rechtsanwalt
Dominik
Sennhauser - Sozialversicherungsanstalt
des
Kantons
Zürich,
IV-Stelle - Bundesamt
für
Sozialversicherungen sowie
an: - Gerichtskasse
(im
Dispositiv
nach
Eintritt
der
Rechtskraft)
E. 5 Gegen
diesen
Entscheid
kann
innert
30
Tagen
seit
der
Zustellung
beim
Bundesgericht
Beschwerde
eingereicht
werden
(Art.
82
ff.
in
Verbindung
mit
Art.
90
ff.
des
Bundesge setzes
über
das
Bundesgericht,
BGG).
Die
Frist
steht
während
folgender
Zeiten
still:
vom
siebenten
Tag
vor
Ostern
bis
und
mit
dem
siebenten
Tag
nach
Ostern,
vom
15.
Juli
bis
und
mit
dem
15.
August
sowie
vom
18.
Dezember
bis
und
mit
dem
2.
Januar
( Art.
46
BGG).
Die
Beschwerdeschrift
ist
dem
Bundesgericht,
Schweizerhofquai
6,
6004
Luzern,
zuzu stellen.
Die
Beschwerdeschrift
hat
die
Begehren,
deren
Begründung
mit
Angabe
der
Beweis mittel
und
die
Unterschrift
der
beschwerdeführenden
Partei
oder
ihrer
Rechtsvertretung
zu
enthalten;
der
angefochtene
Entscheid
sowie
die
als
Beweismittel
angerufenen
Urkunden
sind
beizulegen,
soweit
die
Partei
sie
in
Händen
hat
( Art.
42
BGG). Sozialversicherungsgericht
des
Kantons
Zürich Der VorsitzendeDie Gerichtsschreiberin GräubBachmann
Volltext (verifizierbarer Originaltext)
Sozialversicherungsgericht des
Kantons
Zürich IV.2025.00100 III. Kammer Sozialversicherungsrichter Gräub, Vorsitzender Sozialversicherungsrichterin Senn Sozialversicherungsrichterin Slavik Gerichtsschreiberin Bachmann Urteil vom 1.
Juli
2025 in
Sachen X.___ ,
geb.
2009 Beschwerdeführer gesetzlich
vertreten
durch
die
Mutter
Y.___ diese
vertreten
durch
Rechtsanwalt
Dominik
Sennhauser c/o
Procap
Schweiz Frohburgstrasse
4,
Postfach,
4601
Olten
1
Fächer gegen Sozialversicherungsanstalt
des
Kantons
Zürich,
IV-Stelle Röntgenstrasse
17,
Postfach,
8087
Zürich Beschwerdegegnerin Sachverhalt: 1.
1.1
X.___ ,
geboren
am
...
Dezember
2009,
leidet
an
mehrer e n
Geburtsgebrechen
( vgl.
Urk.
7/8 ),
weswegen
ihm
seit
Anmeldung
bei
der
Invali denversicherung
am
17.
Dezember
2009
(Urk.
7/1)
diverse
Kostengutsprachen
durch
die
Invalidenversicherung
gewährt
wurden
(Urk.
7/ 14
ff . ).
Im
Jahr
2013
wurde
bei
X.___
ein
kongenitales
myasth e nes
Syndrom
( Geburtsgebrechen
[GG]
Ziff.
1 84)
diagnostiziert.
Zur
Behandlung
dieses
Geburts gebrechens
wurde
bei
X.___
im
Zeitraum
November
2013
bis
Oktober
201 8
eine
Behandlung
mit
dem
Medikament
3.4
Diaminopyridin
(Firdapse)
durchgeführt
( Urk.
7/599 /1 ) .
1.2
Mit
Schre i ben
vom
7.
Juni
2024
stellten
die
behandelnden
Ärzte
des
S pitals
Z.___
bei
der
Sozialversicherungsanstalt
des
Kantons
Zürich,
IV-Stelle,
ein
Gesuch
um
Kostengutsp r ache
für
eine
erneute
( O ff- L abel - Use -)
Behandlung
mit
Firdapse
(Urk.
7/719 ).
Nach
Einholung
von
ergänzenden
Unterlagen
bei
der
behandelnden
Ärztin
( Urk.
7/725,
Urk.
7/728 ,
Urk.
7/ 729)
und
Vorlage
der
Akten
an
ihren
r egionalen
ä rztlichen
Dienst
(RAD ;
Urk.
7/745 )
so wie
an
das
Bundesamt
für
Sozialversicherung en
( BSV ;
Urk.
7/732
und
Ur k .
7 /743)
stellte
die
IV - Stelle
mit
Vorbescheid
vom
25.
September
2024
die
Abweisung
des
Leistungsbegehrens
in
Aussicht
(Urk.
7 /74 6 ) .
Dagegen
liess
der
Versicherte ,
gesetzlich
vertreten
durch
seine
Mutter,
unter
Einreichung
einer
Stellungnahme
der
behandelnden
Ärztin
des
Spitals
Z.___
vom
4.
November
2024
(Urk.
7/757)
Einwand
erheben
( Einwand
vom
24.
Oktober
2024
[ Urk.
7/754 ]
und
Ergänzung
hierzu
vom
28.
November
2024
[ Urk.
7 / 758 ] ) .
Nach
nochmaliger
Vorlage
der
Akten
an
ihren
RAD
(Urk.
7 /763)
sowie
nach
Einholung
einer
neuerlichen
S tellungnahme
beim
BSV
( Urk.
7/760
und
Urk.
7 /762)
wies
die
IV - Stelle
das
Leistungsbegehren
mit
auch
an
den
zuständigen
Krankenversicherer
eröffnete r
Verfügung
vom
3.
Januar
2025
ab
(Urk.
2). 2.
Dagegen
liess
X.___ ,
gesetzlich
vertreten
durch
seine
Mutter,
am
5.
Februar
2025
Beschwerde
erheben
mit
den
Anträgen,
es
sei
die
Verfügung
der
Beschwerdegegnerin
vom
3.
Januar
2025
aufzuheben
(1.),
dem
Beschwerdeführer
sei
gestützt
auf
das
Gesuch
vom
1 9.
Juli
2024
eine
Kostengutsprache
für
die
Behandlung
mit
dem
Medikament
Firdapse
zu
erteilen
(2.),
eventualiter
sei
die
Sache
zu
weiteren
Abklärungen
an
die
Beschwerdegegner i n
zurückzuweisen
und
die
Beschwerdegegnerin
sei
anzuweisen,
für
die
Dauer
der
Abklä r ungen
eine
Kostengutsprache
für
die
Behandlung
mit
dem
Medikament
Firdapse
zu
erteilen
(3.),
unter
Kosten-
und
Entschädigungsfolgen
(zuzüglich
der
gesetzlichen
Mehr wertsteuer)
zulasten
der
Beschwerdegegnerin
(4.;
Urk.
1
S.
2).
Die
IV-Stelle
stellte
mit
Vernehmlassung
vom
4.
März
2025
Antrag
auf
Abwei su n g
der
Beschwerde
(Urk.
6),
was
X.___
mit
Verfügung
vom
2 7.
März
2025
zur
Kenntnis
gebracht
wurde
( Urk.
8). Das
Gericht
zieht
in
Erwägung: 1. 1.1
Versicherte
haben
gemäss
Art.
13
Abs.
1
des
Bundesgesetzes
über
die
Invaliden versicherung
( IVG )
bis
zum
vollendeten
20.
Altersjahr
Anspruch
auf
medizinische
Massnahmen
zur
Behandlung
von
Geburtsgebrechen
(Art.
3
Abs.
2
des
Bundes gesetzes
über
den
Allgemeinen
Teil
des
Sozialversicherungsrechts,
ATSG).
Medi zinische
Massnahmen
nach
Absatz
1
werden
gewährt
für
die
Behandlung
ange borener
Missbildungen,
genetischer
Krankheiten
sowie
prä-
und
perinatal
aufgetretener
Leiden,
die
fachärztlich
diagnostiziert
sind
(a),
die
Gesundheit
beeinträchtigen
(b),
einen
bestimmten
Schweregrad
aufweisen
(c),
eine
lang - dauernde
oder
komplexe
Behandlung
erfordern
(d)
und
mit
medizinischen
Massnahmen
nach
Artikel
14
behandelbar
sind
(e).
1. 2
Die
medizinischen
Massnahmen
umfassen
gemäss
Art.
14
Abs.
1
IVG
unter
anderem
die
ärztlich
oder
unter
den
vom
Bundesrat
bestimmten
Voraussetzungen
von
Chiropraktorinnen
oder
Chiropraktoren
verordneten
Analysen,
Arzneimittel
und
der
Untersuchung
oder
Behandlung
dienenden
Mittel
und
Gegenstände
(Buchstabe
c).
Die
medizinischen
Massnahmen
müssen
wirksam,
zweckmässig
und
wirtschaftlich
sein.
Die
Wirksamkeit
muss
nach
wissenschaftlichen
Methoden
nachgewiesen
sein;
im
Fall
von
seltenen
Krankheiten
wird
die
Häufigkeit
des
Auftretens
einer
Krankheit
berücksichtigt
(Art.
14
Abs.
2
IVG).
Die
Versicherung
übernimmt
keine
Kosten
für
logopädische
Massnahmen
(Art.
14
Abs.
3
IVG).
Beim
Entscheid
über
die
Gewährung
von
ambulanten
oder
stationären
medizi nischen
Behandlungen
ist
auf
den
Vorschlag
des
behandelnden
Arztes
oder
der
behandelnden
Ärztin
und
auf
die
persönlichen
Verhältnisse
der
Versicherten
in
angemessener
Weise
Rücksicht
zu
nehmen
(Art.
14
Abs.
4
IVG ). 1.3
Gemäss
Art.
14 ter
Abs.
3
IVG
kann
der
Bundesrat
unter
anderem
die
Vergütung
von
Arzneimit t eln
regeln,
die
angewendet
werden
ausserhalb
der
durch
das
Schweizerische
Heilmittelinstitut
geregelten
Fachinformation
oder
(1.)
ausserhalb
des
Indikationsbereichs,
der
in
der
Spezialitätenliste
oder
in
der
gestützt
auf
Absatz
5
erstellten
Liste
festgehalten
ist
(2.;
Buchstabe
a)
oder
die
in
der
Schweiz
z u gelassen
sind,
jedoch
nicht
in
die
Spezialitätenliste
oder
der
gestützt
auf
Abs.
5
erstellten
Liste
aufgenommen
worden
sind
( Buchstabe
b).
Er
kann
die
Aufgaben
nach
Abs .
1-3
dem
Eidgenössischen
Departement
des
Innern
(EDI)
oder
dem
Bundesamt
für
Sozialversicherungen
(BSV)
übertragen
( Abs.
4).
Gemäss
Art.
14 ter
Abs.
5
IVG
erstellt
das
zuständige
Bundesamt
eine
Liste
der
Arzneimittel
zur
Behandlung
der
Geburtsgebrechen
nach
Art.
13
(Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste) ,
einschliesslich
der
Höchstpreise,
sofern
sie
nicht
bereits
auf
der
Spezialitätenliste
gemäss
Art.
52
Abs.
1
Buchstabe
b
des
Bundesgesetzes
über
die
Krankenversicherung
( KVG )
aufgeführt
sind. 1. 4
Fü r
die
Vergütung
von
Arzneimitteln
nach
Art
14 ter
Abs.
3
IVG
finden
d i e
Ausführungsbestimmungen
zum
KVG
betreffend
die
Vergütung
von
Arznei mitteln
im
Einzelfall
sinngemäss
Anwendung,
sofern
die se
Verordnun g
nichts
A bweichendes
b estimm t
( Art.
3 decies
Abs.
1
der
Verordnung
über
die
Invaliden versicherung,
IVV ) .
Die
IV-Stelle
entscheidet
innert
zweckmässiger
Frist
über
das
Gesuch
um
Vergütung
eines
Arzneimittels
im
Einzelfall.
Das
BSV
legt
in
Weisungen
fest,
in
welchen
Fällen
es
vorgängig
konsultiert
werden
muss
( Art.
3 decies
Abs.
2
IVV) . 1. 5
Die
obligatorische
Krankenpflegeversicherung
(OKP)
übernimmt
die
Kosten
eines
von
der
Swissmedic
zugelassenen
verwendungsfertigen
Arzneimittels,
das
nicht
in
die
Spezialitätenliste
aufgenommen
ist,
für
eine
Anwendung
innerhalb
oder
ausserhalb
der
Fachinformation,
wenn
mindestens
eine
der
Voraussetzungen
nach
Artikel
71a
Absatz
1
erfüllt
ist
( Art.
71 b
Abs.
1
der
Verordnung
über
die
Krankenversicherung,
KV V ) .
Laut
Art.
71a
Abs.
1
KVV
übernimmt
die
OKP
die
Kosten
eines
in
die
Spezialitä tenliste
aufgenommenen
Arzneimittels
für
eine
Anwendung
ausserhalb
der
von
der
Swissmedic
genehmigten
Fachinformation
oder
ausserhalb
der
in
der
S pezi alitätenliste
festgelegten
Limitierung
nach
Art.
73
unter
anderem ,
wenn
der
Einsatz
des
Arzneimittels
eine
unerlässliche
Voraussetzung
für
die
Durchführung
einer
anderen
von
der
OKP
übernommenen
Leistung
bildet
und
diese
eindeutig
im
Vordergrund
steht
(sog.
Behandlungskomplex;
Buchstabe
a)
oder
wenn
mit
dem
Einsatz
des
Arzneimittels
von
ein em
grosse n
therapeutische n
Nutzen
gegen
eine
Krankheit
ausgegangen
wird,
die
für
die
versicherte
Person
tödlich
verlaufen
oder
schwere
und
chronische
gesundheitliche
Beeinträchtigungen
nach
sich
ziehen
kann,
und
wegen
fehlender
therapeutischer
Alternativen
keine
andere
wirksame
und
zugelassene
Behandlungsmethode
verfügbar
ist
( Buchstabe
b).
1. 6
Ist
absehbar,
dass
ein
Gesuch
um
Vergütung
eines
wichtigen
Arzneimittels
für
seltene
Krank h eiten
nach
Art.
4
Abs.
1
Buchstabe
a decies
Ziff.
1
des
Bundesge setzes
über
Arzneimittel
und
Medizinprodukte
( HMG )
aufgrund
Bewertung
des
therapeutischen
Nutzens
abgelehnt
werden
wird,
und
l iegen
keine
klinischen
Studien
vor,
so
hört
der
Vertrauensarzt
oder
die
Vertrauensärztin
mindestens
einen
klinischen
Fachex p erten
oder
eine
klinische
Fachexpertin
an .
Diese r
oder
die se
gibt
eine
Empfehlung
ab
( Art.
71d
Abs.
5
KVV ) .
1. 7
Gemäss
Art.
4
Abs.
1
lit.
a decies
Ziff.
1
HMG
gilt
als
wichtiges
Arzneimittel
für
seltene
Krankheiten
( O rphan
D rug)
ein
Humanarzneimittel,
bei
dem
nachge wiesen
ist,
dass
es
der
Erkennung,
Verhütung
oder
Behandlung
einer
lebensbe drohenden
oder
chronischen
invalidisierenden
Erkrankung
dient,
von
der
zum
Zeitpunkt
der
Gesuchseinreichung
höchstens
fünf
von
zehntausend
Personen
in
der
Schweiz
betroffen
sind.
2.
2.1
Die
Beschwerdegegnerin
begründete
die
angefochtene
Verfügung
im
Wesent lichen
damit,
dass
beim
Therapieversuch
mit
Firdapse
im
Z ei traum
2013
bis
2018
keine
Verbesserung
der
Muskelschwäche
oder
der
vermehrten
Ermüdbarkeit
erzielt
worden
sei.
Somit
sei
das
Arzneimittel
bereits
über
einen
längeren
Zeitraum
ohne
belegbaren
klinischen
B enefit
eingesetzt
worden.
Die
Nutzungs bewer tung
der
eingereichten
Literatur
ergebe
ein
Rating
D ;
der
Einsatz
von
Firdapse
gelte
s omit
als
individueller
Heilversuch.
Die
beigefügten
Studien
erwähnten ,
dass
Firdapse
eine
Behandlungsmöglichkei t
darstelle.
Die
weiteren
konsultierten
Quellen
würden
Firdapse
ebenfalls
als
Behandlungsoption
angeben,
jedoch
fe h lten
Daten
zur
Wirksamkeit.
Bei
einem
Rating
D
erfolge
keine
Kosten ü b er nahme
durch
die
IV.
Mit
dem
Einwand
seien
keine
neuen
Erkenntnisse
und
insbesondere
keine
neuere
Literatur
vor gelegt
worden ,
welche
den
Einsatz
von
Firdapse
wissenschaftlich
b egründen
könnte .
Der
ablehnende
Entscheid
erfolge
in
erster
Linie
auf grund
de r
fehlenden
wissenschaftlichen
Daten
und
dem
dadurch
ermittelten
Rating
D
und
nicht
aufgrund
des
erfolglosen
Therapieversuchs
(Urk.
2). 2.2
Der
Beschwerdeführer
lässt
dagegen
zusammenfassend
vortragen,
dass
in
Bezug
auf
die
Behandlung
von
Kindern
und
Jugendlichen
mit
Firdapse
(3,4
Di a minopy ridin),
welche
am
MUSK - assoziierten
kongenitalen
myasthenen
Syndrom
leiden
würden,
keine
randomisierten
Studien
vorlägen.
Es
lägen
indes
auch
keine
Daten
vor ,
die
eine
Wirksamkeit
verneinten.
Eine
Behandlung
des
MUSK - assoziierten
kongenitalen
myasth e n en
Syndroms
werde
von
Expertengremien
empfohlen,
dies
werde
auch
vom
BSV
anerkannt.
Sofern
dem
Beschwerdeführer
nicht
aufgrund
von
wissenschaftlichen
Daten
in
Bezug
auf
die
Behandlung
anderer
Mya s thenien
(insbesondere
LE M S)
mit
Firdapse
(3,4
Diaminopyri di n)
und
der
gesetzlichen
Vermutung
der
Wirksamkeit
(wohl:
Kostengutsprache)
erteilt
werde,
seien
weitere
Abklärungen
unumgänglich,
zumal
die
Leistungsablehnung
mit
der
Begründung,
die
Wirksamkeit
sei
nicht
genügend
nachgewiesen,
Bundesrecht
verletze.
Bei
einer
Rückweisung
an
die
Beschwerdegegner i n
sei
diese
anzuweisen,
für
die
Dauer
der
Abklä r ungen
eine
Kostenguts p rache
zu
erteilen.
Dies
insbesond e re
auch ,
weil
keine
B e hand l ungs alternativen
ersi c htlich
seien
und
der
Nutzen
für
den
Beschwer deführer
gross
sei
( Urk.
1
S.
10 ).
3. 3.1
In
ihrem
Bericht
vom
3.
Januar
2024
stellten
PD
Dr.
med.
A.___ ,
Facharzt
für
Kinder-
und
Jugendmedizin
und
l eitender
Arzt
am
Spital
Z.___ ,
Neuro logie,
sowie
Dr.
med.
B.___ ,
Fachärztin
für
Kinder-
und
Jugendmedizin
sowie
Oberärztin
am
S pital
Z.___ ,
Neurologie ,
die
folgenden
Diagnosen
( Urk.
7/727) : - Kongenitales
myasth e nes
Syndrom
mit
compound
heterozygoten
Mutati onen
im
MUSK - Gen
mit/bei - f aciale r ,
bulbäre r ,
axiale r
und
proximal
armbetonte r
Muskelschwäche
und
Ermüdbarkeit - e xterne r
Opthalmo p legie,
Ptosis
bds.
- c hronische r
mittelschwere r
pulmonale r
Globa l insuffizienz
mit/bei
invasiver
Langzeit -B e atm ung
(Tr a cheotomie
12/2009),
isoliert
nächt liche
Beatmung
seit
10/2011 - k ongenitale m
Zwerchfellhochstand
(Zwerchfell-Eventration)
bds . ,
St.
n.
Zwerchfellraffung
01/2010 - St.
n.
bilateraler
kongenitaler
Stimmbandparese - b ulbäre r
Dy s funktion
mit
Schluckstörung - p rogrediente r
neuromyopathische r
Skoliose
mit
insuffizienter
Kopf kontrolle
(Skoliose - Aufrichtungsoperat i on
von
dors a l
TWK4-LWK4
und
Implantation
magnetic
growing
rod
02/2019,
CO
bis
L4
Spondy lodese
am
09.06.2022
(Prof.
med.
C.___ ) - St.
n.
kongenitalem
Klumpfuss
links - a cetabulärer
Dysplas i e
rechts - n ormale r
kognitive r
Entwicklung - k ongenitale m
Myasthene
Syndrom - spezifische r
Therapie:
Salbutamol
(enteral)
seit
Alter
1
Jahr,
3.4
Diaminopyridin
11/2013
bis
10/2018 - Anamnestisch
Dranginkontinenz
unklarer
Ätiologie
EM
ca .
Sommer
2020 - St.
nach
neonataler
Asphyxie - St.
n.
hyp o xisch-ischämischer
Enzephalopat h ie
( MRI
12/2009 ) - St.
n.
Hirninfarkt
Teilbereich
Art.
c erebri
medi a
links - Persistierendes
Foramen
ovale - Persistente
Tachykardie
unklarer
Genese,
DD :
Ventolin
induziert - St.
nach
Leistenhoden
bds.
Orchidopexie
bds .
(11/2011) - Chronischer
peristomaler
Infekt
mit/bei - St.
n.
ausgedehnten
Biopsieentnahmen
parastomal
am
11.1 0.
2023 - k urzfristig
gutem
Ansprechen
auf
Antibiotika - St.
n.
Tracheostomarevision
11/2021
In
der
Beu r teilung
führten
Dr.
D.___
und
Dr.
B.___
im
Wesentlichen
aus,
die
Vorstellung
sei
zur
geplanten
Verlaufskontrolle
erfolgt
bei
kongenitalem
myasthenem
Syndrom.
Seit
der
letzten
Konsultation
habe
sich
betreffend
Muskelkraft
und
Ausdauer
insgesamt
eine
stabile
Si tu a ti on
gezeigt.
Die
Ptosis
habe
sich
seit
Steigerung
de s
Salbutamols
auf
2
x
7,5
ml
nicht
wesentlich
verändert.
Mit
der
Familie
sei
die
Möglichkeit
eines
erneuten
Therapieversuchs
mit
3.4
Diaminopy ridin
bes p r o chen
worden.
Zumal
es
2013
bis
2018
zu
keiner
wesentl i chen
Besse rung
der
Symptomatik
geführt
habe
und
nach
Absetzen
auch
keine
Verschlech terung
beobachtet
worden
sei,
sei
aktuell
nicht
mit
einem
wesentlichen
Therapieeffekt
zu
rechnen.
Die
Familie
wünsche
daher
ein
abwartendes
Verhalten.
Betreffend
Kanülensituati o n
sei
zwischenzeitlich
eine
Mitbeurteilung
durch
Prof.
E.___
in
F.___
erfolgt.
Insgesamt
werde
die
nächtliche
Beatmung
über
die
Kanüle
gut
toleriert.
Da
der
Beschwerdeführer
bei
längeren
Schreibarbeiten
rasch
ermüde
und
auch
die
ihm
zusätzli c h
zuge s prochenen
10
Minuten
nicht
ausreichten,
um
dies
zu
kompensieren,
sei
in
der
Schule
die
Möglichkeit
einer
active
communication
angesprochen
worden
( Urk.
7/727) .
3.2
In
ihrem
Kostengutsprachegesuch
vom
7.
Juni
2024
führte
Dr.
B.___
aus,
der
Beschwerdeführer
sei
aufgrund
eines
congenitalen
myasthenen
Syndroms
mit
compound
heterozygoten
Mutationen
im
MUSK-Gen
in
regelmässiger
neuromus kulärer
Behandlung.
Beim
congenitalen
myasthenen
Syndrom
handle
es
sich
um
eine
sehr
seltene
und
heterogene
Krankheitsgruppe
von
genetischen
Erkran kungen,
welche
zu
einer
gestörten
Funktion
der
neuromuskulären
Reizüber tragung
führe.
Die
beim
Beschwerdeführer
vorliegende
Mutation
im
MUSK-Gen
führe
zu
einer
Beeinträchtigung
des
Acetylcholinrezeptors
und
gehöre
deshalb
zu
den
Gruppen
der
postsynaptischen
CMS.
Klinisch
weise
der
Beschwerdeführer
eine
faziale,
bulbäre,
axiale
und
proxima l
armbetonte
Muskelschwäche
und
vermehrte
Ermüdbarkeit
auf.
Des
W eiteren
bestünden
eine
externe
Opthalmoplegie
und
Ptosis
beidseits
sowie
eine
pulmonale
Globalinsuffizienz.
In
der
Vergangenheit
habe
gezeigt
werden
können,
dass
unterschiedliche
Substanzgruppen
zu
einer
Verbesserung
der
Muskelkraft
und
Abnahme
der
vermehrten
Ermüdbarkeit
führten.
Patienten
mit
der
MUSK-Gen
Mutation
könnten
z.T.
von
einer
Therapie
mit
Salbutamol
oder
3.4
Diaminopyridin
deutlich
profitieren.
2013
sei
beim
Beschwerdeführer
kurz
nach
der
Diagnosestellung
einm a lig
ein
Thera pieve r such
mit
3.4
Diaminopyridin
durchgeführt
worden.
Zu
diesem
Zeitpunkt
habe
keine
eindeutige
Verbesserung
der
Muskelschwäche
oder
der
vermehrten
Ermüdbarkeit
erzielt
werden
können.
Zu
dem
Zeitpunkt
sei
aufgrund
des
Alters
die
subjektive
Beurteilbarkeit
des
Patienten
jedoch
deutlich
eingeschränkt
gewesen.
Aufgrund
der
vorli e genden
Datenlage
mit
teils
doch
deutlichem
Ansprechen
auf
3.4
Diaminopyridin
und
mittlerweile
sehr
differen - ziertem
Pati enten
mit
deutlicher
neurologischer
Symptomatik
möchte n
sie
einen
neuen
Ther a pieversuch
durchführen.
Betreffend
der
oberwähnten
wissenschaft - lichen
Grundlage
beziehe
sie
sich
auf
das
separat
beigefügte
Off-Label-Use
Formular.
Es
sei
primär
ein
Therapieversuch
über
die
Dauer
von
12
Monaten
vorgesehen;
nach
drei
Monaten
sei
eine
telefonische
Rücksprach e ,
nach
sechs
Monaten
eine
klini sche
Verlaufskontrolle
geplant.
Im
Rahmen
dessen
erfolge
ein
Entscheid
über
das
Weiterführen
der
Medikation
oder
bei
fehlendem
Effekt
das
erneute
Absetzen
(Urk.
7/719) .
3.3
Am
3 1.
Juli
2024
führte
Dr.
B.___
unter
Hinweis
auf
den
Bericht
vom
3.
Januar
2024
aus,
zwischenzeitlich
sei
es
zu
einer
Zunahme
der
beschri e benen
Symptome
mit
vermehrte r
Ptose
sowie
Dyspnoe
im
Verlauf
des
Tages
gekommen.
Es
sei
deshalb
im
Mai
2024
eine
erneute
Polysomnograp h ie
durchgeführt
worden,
welche
einen
knapp
genügende n
Gasaustausch
mit
stabiler
Sättigung,
jedo c h
leicht
erhöhte n
CO - 2
Wert en
ergeben
habe.
Die
Symptomatik
sei
im
weiteren
Verlauf
fluktuierend
gewesen,
insgesamt
sei
der
Beschwerdeführer
im
Vergleich
zu
Dezember
202 3
weniger
leistungsfähig,
ermüde
schneller
und
müsse
häufiger
Pausen
einlegen.
Aufgrund
dieser
neuerlichen
Entwicklung
im
Krankheits - verlauf
sei
mit
der
Familie
die
Möglichkeit
eines
erneuten
Therapieversuchs
mit
3.4
Diaminopyridin
nochmals
aufgegriffen
und
in
Anbetracht
der
nicht
zufrieden stellenden
Situat i on
das
vorli e gende
Kostengutspracheg e such
gestellt
worden
( Urk.
7/728).
3.4
Dr.
med.
G.___ ,
Facharzt
für
Kinder-
und
Jugendmedizin ,
Neuropädiatrie
(D)
und
Sozialmedizin
(D) ,
vom
RAD
führte
in
seiner
Stellungnahme
vom
8.
August
2024
im
Wesentlichen
aus,
im
vorliegenden
Fall
solle
erneut
das
genetisch
bestätigte
kongenitale
myasthene
Syndrom
mit
Firdapse
(3.4
Diaminopyridin)
behandelt
werden,
obwohl
während
des
Behand l ungszeitraums
von
2013
bis
2018
laut
Arztbericht
keine
wesentliche
Besserung
der
Symptomatik
und
nach
Absetzen
keine
Verschlechterung
eingetreten
sei.
Aktuell
soll
das
Arzneimittel
eingesetzt
werden,
da
sich
eine
klinische
Verschlechterung ,
u . a .
pulmonale
Einschränkungen,
gezeigt
hätten.
Es
hand l e
sich
somit
um
einen
indivi d uellen
Heilversuch,
der
nicht
nachvollziehbar
sei.
Firdapse
sei
laut
Fachinfor m ation
des
H erstellers
zur
symptomatischen
Behandlung
des
Lambert-Eaton-Myasthenie
Syndroms
(LEMS)
bei
Erwachsenen
zugelassen.
Laut
Hersteller
handle
es
sich
um
ein
Orphan
Drug.
Im
Compendium
sei
Firdapse
in
der
Indikation
des
LEMS
gelistet,
jedoch
sei
es
nicht
auf
der
Spezialitätenliste
(SL),
weshalb
ein
Of f Label Use
(OLU)
vorliegend
sei.
Die
beigefügte
Literatur
aus
dem
Jahr
2008
gebe
einen
generellen
Überblick
über
die
Behandlungsoptionen
der
verschiedenen
kongeni talen
myasthenischen
Syndrome
u . a .
solche n
mit
MUSK-Genmutati o nen
(muscle-specific
tyrosin
kinase
defiency).
In
dieser
Arbeit
würden
neben
3.4
Diaminopy ridin
(Firdapse)
auch
AChE-Inhibitoren
empfohlen
zur
Behand l ung
de r
MUSK-spezifischen
Mya s thenie.
Das
Rating
dieser
Übersichtsarbeit,
die
sicher
wertvoll
sei,
könne
nur
ein
D
ergeben.
In
Anbetracht
der
klinischen
Situation
beim
B es chwerdeführer
sei
das
Anliegen
der
behandelnden
Ärzte
nachvoll - ziehbar.
Da
dieses
Arzneimittel
jedoch
bereits
über
einen
längeren
Zeitraum
ohne
belegbaren
medizin i sche n
Benefit
eingesetzt
worden
sei,
sei
eine
« erneute »
Kostenübernahme
des
Orp h an-Arzneimittels
im
OLU
zu
GG
184
nicht
zu
empfehlen
( Urk.
7/745). 3.5
In
ihrer
Stellungnahme
vo m
2 3.
September
2024
führten
die
verantwortlich
zeichnen d en
Fachpersonen
vom
BSV ,
Dr.
rer.
nat.
H.___ ,
Pharmazeutin,
und
Dr.
med.
I.___ ,
Ärztin ,
nach
Würdigung
der
Akten
und
Bezug nahme
auf
einzelne
von
ih nen
konsultierte
wissenschaftliche
Publikationen
im
Wesentlichen
aus,
bei
der
Anwendung
von
40mg
Firdapse
ergäben
sich
bei
einem
Packungspreis
von
Fr.
2'900. --
Jahrestherapiekosten
von
etwa
Fr.
42'000.--.
Der
(wohl:
dem
Gesuch)
beigefügte
Review - Artikel
aus
dem
Jahr
2008
erwähne
nur,
dass
3.4
Diaminopyridin
eine
Behandlungsmöglichkeit
darstelle.
Die
weiteren
(vom
BSV)
konsultierten
Quellen
würden
3.4
Diaminopyridin
auch
als
Option
an geben .
Es
fehlten
jedoch
Daten
zur
Wirksamkeit.
Daher
sei
für
diesen
Fall
ein
Rating
D
zu
ermitteln.
Bei
einem
Rating
D
erfolge
keine
Kostenübernahme
durch
die
IV
( Urk.
7/743) .
3.6
In
ihrer
Stellungnahme
vom
4.
November
2024
zum
Vorbescheid
vom
25.
September
2024
fü hrte
Dr.
B.___
im
Wesentlichen
aus,
es
handle
sich
beim
kongenitalen
myasthenen
Syndrom
um
eine
sehr
seltene
Erkrankung
(Prävalenz
ca .
1
:
500'000)
der
neuromuskulären
Übertragung.
Insbesondere
die
bei m
Beschwerdeführer
vorliegende
MUSK - Mutati o n
sei
in
der
Literatur
wenig
beschrieben.
Die
medikamentöse
Behandlung
bei
Patienten
mit
einem
kongenitalen
myasthenen
Syndrom
sei
schwierig
und
sehr
komplex
und
sollte
daher
nur
in
einem
neuromuskulären
Zentrumsspital
erfolgen.
Der
Beschwer - deführer
leide
an
einer
schweren
Form
eines
MUSK-assoziierten
kongenitalen
myasthenen
Syndroms;
durch
die
Muskelschwäche
und
die
vermehrte
Ermüdbarkeit
bestünden
bedeutende
Einschränkungen
im
Alltag.
Trotz
dieser
Einschränkungen
besuche
der
Beschwerdeführer
mittlerweile
das
Gymnasium
und
sei
in
vielen
Alltagsbereichen
erstaunlich
selbständig.
Die
im
Schreiben
vom
3 1.
Juli
2024
erwähnte
Zunahme
der
Symptomatik
mit
vermehrter
Ptosis,
Dyspnoe
im
Verlauf
des
Tages
und
vermehrter
Ermüdbarkeit
stelle
für
den
Beschwerdeführer
eine
bedeutende
Belastung
dar
und
führe
zu
einer
bedeutenden
Einschränkung
der
Lebensqualität
und
vermindere
die
Partizipation
insbesondere
in
Bezug
auf
Schulbesuch
und
Ausbildung.
Zum
Zeitpunkt
des
initialen
Therapieversuchs
mit
3 .4
Diaminopyridin
sei
der
Beschwerdeführer
zwischen
4
und
9
Jahre
alt
gewesen;
objektiv
habe
zu
diesem
Zeitpunkt
keine
klar
fassbare
Veränderung
der
Symptomatik
beobachtet
werden
können.
Aufgrund
des
jungen
Alters
sei
eine
differenzierte
Aussage
betreffend
eines
allfälligen
Therapieeffektes
von
Seiten
des
Beschwerdeführers
jedoch
nicht
möglich
gewesen.
Bei
vielen
Patienten
mit
kongenitalem
myasthene m
Syndrom
könnten
bereits
diskrete
Veränderungen
der
Muskelkraft
oder
der
Ausdauer
zu
einer
relevanten
Verbesserung
der
Partizipa tion
und
Verbesserung
der
Lebensqualität
führen.
Eine
Behandlung
mit
3 .4
Diaminopyridin
bei
Patienten
mit
MUSK - Mutationen
sei
von
internationalen
Expertengremien
klar
empfohlen.
In
Anbetracht
der
beim
Beschwerdeführer
aktuell
unbefriedigenden
Gesamtsit u ation
sei
ein
erneuter
Therapieversuch
indi ziert
und
empfohlen.
Weiter
führte
Dr.
B.___
aus,
betreffend
Nutzungsbewertung
der
eingereichten
Literatur
werde
ein
Rating
D
erwähnt.
Aufgrund
der
Seltenheit
der
Erkrankung
und
dem
pädiatrischen
Bereich
existierten
keine
kontrolliert
randomisiert
place bokontrollierten
Studien,
so
dass
diesbezüglich
auch
in
Zukunft
keine
bessere
Aussage
gemacht
werden
könne.
Aufgrund
der
Fallberichte
mit
klarer
Verbesse rung
unter
einer
Therapie
mit
3 .4
Diaminopyridin
bei
Patienten
insbesondere
mit
MUSK - Mutation
und
den
Empfehlungen
des
Expertengremiums
sei
hierfür
ein
Therapieversuch
klar
empfohlen.
Es
werde
daher
um
eine
wohlwollende
Prüfung
der
Kostenübernahme
für
das
Medikament
Firdap se,
primär
über
einen
Zeitraum
von
12
Monaten ,
gebeten.
Sollte
die
Therapie
einen
klaren
Effekt
zeigen,
würde
sie
nach
Ablauf
der
12
Monate
um
erneute
Kostengutsprache
bitten
( Urk.
7/757) . 3.7
In
seiner
Stellungnahme
hierzu
führte
Dr.
G.___
vom
RAD
am
3.
Dezember
2024
aus,
es
erg e be
sich
keine
Änderung
hinsichtlich
der
beantragten
Kosten gutsprache,
da
gerade
im
Schreiben
von
Dr.
B.___
die
Individualität
der
Behandlung
–
rare
disease,
keine
Studien
–
unterstrichen
werde.
Es
handle
sich
um
einen
individuellen
Heilversuch
(Urk.
7/763).
3.8
Auch
die
für
die
Stellungnahme
des
BSV
vom
2 0.
Dezember
2024
verantwortlich
zeichnen d en
Fachper sonen
Dr.
H.___
un d
Stamoulis,
Stv.
Leiter
Bereich
Sach-
und
Geldleistungen ,
hielten
zur
Hauptsache
fest,
es
liege
keine
zusätzliche
Literatur
vor ,
welche
den
Einsatz
von
Firdapse
wissenschaftlich
begründen
könnte.
Für
eine
Kostenübernahme
durch
die
IV
sei
eine
Nutzenbewertung
anhand
eines
Ratings
erforderlich.
Es
sei
ihnen
bewusst,
dass
b ei
seltenen
Erkrankungen,
zudem
im
pädiatrischen
Bereich,
häufig
keine
kontrollierten
Studien
vorlägen.
Aber
in
der
vorhandenen
Literatur
müsste
wenigstens
ein
objektivierbares
Ansprechen
gezeigt
werden.
Dies
sei
bei
den
beim
letzten
Gesuch
eingereichten
Publikat i onen
nicht
der
Fall.
Es
handle
sich
daher
um
einen
i ndividuellen
Heilversuch
mit
einem
Rating
D;
die
IV
sei
nicht
leistungspflichtig
( Urk.
7/762) . 4. 4.1
Unbestrittenermassen
leidet
der
Beschwerdeführer
an
einem
Geburtsgebrechen
im
Sinne
von
Art.
13
IVG
i.V.m.
Art.
3
Abs.
3
ATSG
( Ziff.
184
GgV:
Angeborene
Myopathien
und
angeborene
Myasthenie
[auch
congenitale s
myasthene s
Syndrom ] ) ,
welche
genetisch e
Erkrankung
zu
einer
Störung
der
neuromuskulären
Reizübertragung
und
als
Folge
davon
zu
Muskelschwäche
und
Müdigkeit
führt.
Unbestritten
ist
angesichts
der
Prävalenz
von
1
:
500'000
ebenfalls,
das s
es
sich
beim
congenitalen
myasthenen
Syndrom
um
eine
seltene
Krankheit
handelt .
Unstreitig
ist
des
W eiteren ,
dass
das
Arzneimittel
Firdapse
in
der
Schwe i z
für
die
symptomatische
Therapie
des
Lambert-Eaton - Myasthenie
Syndroms
(LEMS)
bei
Erwachsenen
zugelassen
ist
(vgl.
Urk.
7/745 ,
vgl.
auch
www.compendium.ch )
und
es
sich
hierbei
um
ein
Arzneimittel
handelt ,
das
we d er
auf
der
Spezialitätenliste
( gemäss
Art.
52
Abs.
1
lit.
b
KVG )
noch
der
Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste
(gemäss
Art.
14 ter
Abs.
5
IVG)
gelistet
ist .
Eine
Kostenübernahme
für
das
Arznei mittel
Firdapse
zur
Behandlung
des
vorliegend
in
Frage
stehenden
Geburts gebrechens
im
Rahmen
von
medizinischen
Massnahmen
nach
Art.
13
IVG
fällt
demnach
allenfalls
ge s tützt
auf
Art.
14 ter
Abs.
3
lit.
b
IVG
i.V.m.
Art.
3 decies
Abs.
1
IVV
nach
den
Ausführungsbestimmungen
zum
KVG
betreffend
die
Vergütung
von
Arzneimitteln
im
Einzelfall
( Art.
71b
Abs.
1
KVV
i.V.m .
71 a
KVV)
in
Betracht.
Seitens
des
Beschwerdeführers
nicht
geltend
gemacht
wird
dabei ,
dass
eine
Ko n stellation
nach
Art.
71a
Abs.
1
lit.
a
KVV
vorliegt
( sog.
Behand lungskomplex ;
vgl.
Urk.
1
S.
6 ).
Streitig
und
zu
prüfen
ist
d emgegenüber
die
Voraussetzung
nach
Art.
71a
Abs.
1
lit.
b
KVV
bzw.
die
Frage,
ob
von
einem
grosse n
t herapeutische n
Nutzen
auszugehen
ist .
Dass
das
congenitale
myastehne
Syndrom
als
Geburtsgebrechen
eine
Krankheit
im
Sinne
von
Art.
71a
Abs.
1
lit.
b
KVV
darstellt
( Krankheit,
die
für
die
versicherte
Person
tödlich
verlaufen
oder
schwere
und
chronische
gesundheitliche
Beeinträchtigungen
nach
sich
ziehen
kann ) ,
ist
zu
Recht
unbestritten
(vgl.
Kreisschreiben
über
die
medizinischen
Eingliederungsmassnahmen
der
IV,
KSME,
gültig
ab
1.
Januar
2022,
Stand
1.
Januar
2025,
Rz
1214.4 ) . 4.2
Die
Frage,
ob
ein
grosser
therapeutischer
Nutzen
im
Sinne
von
Art.
71a
Abs.
1
lit.
b
KVV
vorliegt,
ist
nach
der
Rechtsprechung
sowohl
in
allgemeiner
Weise
als
auch
bezogen
auf
den
konkreten
Einzelfall
zu
beurteilen.
Dieser
Nutzen
kann
kurativer
oder
palliativer
Natur
sein.
Er
setzt
voraus,
dass
Zwischenergebnisse
von
klinischen
Studien
vorliegen,
die
darauf
hinweisen,
dass
von
der
Anwendung
ein
grosser
therapeu tischer
Nutzen
zu
erwarten
ist.
Es
reichen
ferner
auch
ander weitige
veröffentlichte
Erkenntnisse
aus,
die
wissenschaftlich
nachprüfbare
Aussagen
über
die
Wirksam keit
des
in
Frage
stehenden
Arzneimittels
im
neuen
Anwendungsbereich
zulassen
und
aufgrund
derer
in
den
einschlägigen
Fachkreisen
Konsens
über
einen
voraussichtlich
hohen
therapeutischen
Nutzen
besteht.
Es
müssen
in
rechtlicher
Hinsicht
somit
nicht
bereits
die
(höheren)
Voraussetzungen
für
eine
Aufnahme
in
die
Spezialitätenliste
erfüllt
sein
( vgl.
Urteil
des
Bundesgerichts
9C_256/2023
vom
1 8.
Juli
2023
E.
4.2.1
mit
Hinweise n
auf
BGE
146
V
240
E.
6.2.2 ,
144
V
333
E.
11.1.3
und
136
V
395
E.
6.5 ) .
Liegen
keine
derartigen
wissenschaftlichen
Erkenntnisse
vor,
so
kann
eine
thera peutische
Wirksamkeit
nicht
bejaht
werden
mit
dem
blossen
Hinweis
darauf,
dass
im
Einzelfall
eine
Wirkung
eingetreten
sei.
Dies
würde
auf
die
Formel
«post
hoc
ergo
propter
hoc»
hinauslaufen,
was
nicht
angeht;
denn
eine
Besserung
kann
auch
spontan
bzw.
aus
anderen
Gründen
eintreten.
Entscheidend
ist,
dass
für
die
Zulassung
eines
«Off-Label-Use»
nicht
jeglicher
therapeutische r
Nutzen
genügen
kann,
könnte
doch
sonst
in
jedem
Einzelfall
die
Beurteilung
des
Nutzens
an
die
Stelle
der
heilmittelrechtlichen
Zulassung
treten;
dadurch
würde
das
gesetzliche
System
der
Spezialitätenliste
unterwandert
(BGE
142
V
325
E.
2.3.2.2
mit
weiteren
Hinweisen;
Thomas
Eugster,
Schweizerisches
Bundesverwaltungsrecht
[SBVR],
3.
Auflage
2016,
S.
536
Rz .
423) .
5. 5.1
Unbestrittenermassen
existieren
keine
kontrolliert
randomisiert
placebokont rollierten
Studien
zur
Wirksamkeit
von
Firdapse
bei
Patienten ,
die
an
einem
congenitalen
myasthenen
Syndrom
mit
MUSK-Mutationen
leiden .
Dies
räumt
auch
d e r
Beschwerdeführer
ein .
Unbestritten
ist
aber
auch,
dass
verschied e ne ,
mitunter
von
Dr.
B.___
eingereichte
(vgl.
Urk.
7/745/1)
–
in
den
von
der
Beschwer degegnerin
eingereichten
Akten
allerdings
nicht
auffindbare
–
wissen schaftliche
fachmedizinische
Publikationen
zur
Behandlung
von
congenitalen
myasthenen
Syndrom en
mit
3.4
Diaminopyridin
( Firdapse )
existieren
(vgl.
so
etwa
die
in
der
Stellungnahme
des
BSV
aufgeführten
Fundstellen) ,
gestützt
auf
welche
so wohl
der
RAD
wie
auch
die
für
die
Stellungnahme
des
BSV
vom
23.
September
2024
verantwortlich
zeichnenden
Fachpersonen
selber
fest hielten ,
dass
Firdapse
zur
Behandlung
des
kongenitalen
myasthenen
Syndroms
empfohlen
(vgl.
RAD
in
Urk.
7/745/2)
bzw.
eine
Behandlungsoption
sei
(vgl.
BSV
in
Urk.
7/743/3).
Im
Lichte
dieser
selbst
von
der
Beschwerdegegner i n
bzw .
vom
BSV
getätigten
Fest stellungen
überzeugt
aber
die
Verneinung
eines
hinreichenden
therapeutischen
Nutzens
mit
dem
alleinigen
Hinweis,
es
würden
Daten
zur
Wirksamkeit
fehlen
( weshalb
ein
Rating
D
und
folglich
keine
Kostenübernahme
resultiere ) ,
nicht .
Dies
gilt
umso
mehr ,
als
zumindest
Daten
von
klinischen
Studien
nicht
unabdingbar
sind
u nd
–
was
insb e sondere
bei
seltenen
Kran k heiten
gelten
muss
(vgl.
Art.
14
Abs.
2
IVG)
–
auch
anderweitige
veröffentlichte
Erkenntnisse
aus reichen ,
wenn
sie
wissen schaftlich
nachprüfbare
Aussagen
über
die
Wirksam keit
des
in
Frage
stehenden
Arzneimittels
im
neuen
Anwendungsbereich
zulassen
und
in
den
einschlägigen
Fachkreisen
Konsens
über
einen
voraussichtlich
hohen
therapeu tischen
Nutzen
besteht
(E.
4.2
hiervor) .
Inwieweit
die
der
Beschwerdegegnerin
vorliegenden
anderweitigen
veröffentlich t en
wissenschaftlichen
Erkenntn isse,
welche
3.4
Diaminopyridin
(Firdapse)
jedenfalls
als
Therapieoption
bezeichnen,
keinen
Schluss
auf
einen
(hohen)
therapeutischen
Nutzen
zulassen,
ist
nicht
ersichtlich.
Kommt
hinzu,
dass
die
von
der
Beschwerdegeg n erin
vorgenommene
Nutzenbewertung
(Rating
D)
in
den
Akten
ebenso
wenig
dokumentiert
und
somit
nicht
schlüssig
nachvollziehbar
ist. 5.2
In sbesondere
aber
gilt
mit
Blick
auf
das
von
Dr.
B.___
im
Juni
bzw.
Juli
2024
ges t ellte
Gesuch
um
Kostenübernahme
zu
beachten,
dass
Art.
71d
KVV
in
der
s e it
1.
Januar
2024
in
Kraft
stehenden
(und
vorliegend
anwendbaren)
Fassung
neu
Abk l ärungsregeln
bezüglich
seltener
Krankheiten
enthält :
Nach
Art.
71d
Abs.
5
KVV
hört
–
wo
absehbar
ist,
dass
ein
Gesuch
um
Vergütung
eines
wichtigen
Arzneimittels
für
seltene
Krankheiten
nach
Art.
4
Abs.
1
Buchstabe
a decies
Ziff.
1
HMG
aufgrund
der
Bewertung
des
therapeutischen
Nutzens
abgelehnt
werden
wird
und
keine
klinischen
Studien
vorliegen
–
der
Vertrauensarzt
oder
die
Vertrauensärztin
mindestens
einen
klinischen
Fachexperten
oder
eine
klinische
Fachexpertin
an ;
d ieser
oder
diese
gibt
eine
Empfehlung
ab
(vgl.
E.
1.6
hiervor) .
D ie se
neue
Vorgabe
soll
gewährleiste n ,
dass
auch
bei
seltenen
Krankheiten
mit
niedriger
Evidenz
vor
einer
allfälligen
Ablehnung
alle
Abklärungen
fundiert
getroffen
wurden
(vgl.
dazu
Kommentar
des
Bundesamtes
für
Gesundheit
zu
den
Änderungen
der
KVV
per
1.
Januar
2024,
Art.
71d
Absätze
2,
4,
5
und
6
KVV,
online
abrufbar) .
J edoch
sollen
nicht
nur
Ablehnungen
fachlich
abgesichert
werden,
sondern
impliziert
die
neue
Vorgabe ,
dass
eine
Kostengutsprache
bei
fehlenden
Studien
grundsätzlich
ebenfalls
möglich
sein
kann ,
wenn
die
beigezogene
Begutachtung
dies
empfiehlt
(vgl.
dazu
Gebhard
Eugster,
D ie
obliga torische
Krankenpflegeversicherung
nach
KVG,
Basel
2025,
S.
289
Rz.
684 ) .
Kraft
des
Verweises
von
Art.
3 decies
Abs.
1
IVV
ist
diese
Vorgabe
auch
vorliegend
zu
beachten .
So
sieht
Art.
3 decies
IVV ,
der
betreffend
die
Vergütung
von
Arznei mitteln
nach
Art
14 ter
Abs.
3
IVG
vorbehältlich
in
der
IVV
statuierte r
abwei chender
Vorschriften
auf
die
Ausführungsbestimmungen
zum
KVG
betreffend
die
Vergütung
von
Arzneimitteln
im
Einzelfall
ve r weist ,
eine
abweichende
Regelung
allein
in
Bezug
auf
die
Frist
vor ,
innert
welcher
über
das
Gesuch
zu
entscheiden
ist
( Art.
3 decies
Abs.
2
IVV) .
Dass
vorliegend
ein
klinischer
Fachexperte
oder
eine
klinische
Fachexpertin
angehört
worden
wäre ,
ergibt
sich
aus
den
Akten
jedoch
nicht .
Dies
ist
nachzuholen. 5.3
D enn
d ass
durch
die
erneute
Behandlung
mit
Firdapse
nun
ein
hinreichender
therapeutischer
Nutzen
zu
erwarten
ist,
lässt
sich
auch
aufgrund
der
Ausfüh rungen
von
Dr.
B.___
nicht
ohne
Weiteres
bejahen,
bezeichnet e
sie
doch
den
vorgesehenen
erneuten
Einsatz
von
Firdapse
selber
als
12-monatigen
Therapie versuch
( Urk.
7/719).
Nichts
zu
Gunsten
des
Beschwerdeführer s
ergibt
sodann,
soweit
er
unter
Hinweis
auf
BGE
145
V
97
einen
hohen
therapeutischen
Nutzen
des
Arzneimittels
Firdapse
aus
wissenschaftlich
anerkannten
Daten
in
Bezug
auf
LEMS
–
welche
Erkrankung
ebenfalls
zu
den
Myasthenien
zählt
–
ableiten
will
( vgl.
Urk.
1
S.
8 ) ,
oder
soweit
er
unter
Hinweis
auf
das
Urteil
des
Bundesgerichts
9C_702/2023
vom
1 5.
Februar
2024
dafür
hält,
e s
bestehe
eine
gesetzliche
Vermutung
der
Wirksamkeit
( Urk.
1
S.
8
f. ) .
Denn
in
den
genannten
höchstrich terlichen
Urteilen
waren
die
Voraussetzungen
für
die
Kostenübernahme
für
ärztliche
Behandlu n g en
(Stammzellentransplantation
[BGE
145
V
97]
bzw.
H.E.L.P. - Aph e rese
[Urteil
des
Bundesgerichts
9C_702/2023
vom
1 5.
Februar
2024] )
und
nicht
für
ein
Arzneimittel
zu
beurteilen ,
weshalb
aufgrund
der
gegensätzlichen
Konzeption
in
Bezug
auf
die
gesetzliche
Pflicht leistungsvermutung
( sog.
Positiv liste
bei
Medikamenten,
Negativliste
bei
ärztlichen
Behandlungen ;
vgl.
dazu
Urteil
des
Bundesgerichts
9C_326/2023
vom
2 0.
Juli
2023
E.
4.1 )
die
dortigen
Überlegungen
nicht
ohne
Weiteres
auf
den
vorliegenden
Fall
übertragba r
sind.
5.4
Zusammengefasst
ist
die
angefochtene
Verfügung
aufzuheben
und
die
Sache
an
die
Beschwerdegegnerin
zurückzuweisen,
damit
sie
zur
Frage
des
therapeutischen
Nutzens
( bzw .
zur
Frage ,
mit
welcher
Wahrscheinlichkeit
und
in
welchem
Ausmass
nach
dem
aktuell st en
Stand
der
Wissenschaft
aus
fachmedizin i scher
Sicht
mit
welchem
therapeutische n
Nutzen
gerechnet
werden
kann )
mindestens
einen
klinischen
Fachexperten
oder
eine
klinische
Fachexpertin
anhört .
Dabei
wird
zu
berücksichtigen
sein ,
dass
sich
der
Gesundheitszustand
des
Beschwerde führers
gemäss
den
Ausführungen
der
behandelnden
Är z tin
Dr.
B.___
vom
3 1.
Juli
2024
zwischenzeitlich
im
Verlauf
wieder
verschlechtert
hat
( Urk.
7/728).
Der
Experte
bzw.
die
Expertin
wird
sich
auch
zur
Frage
zu
äussern
haben,
ob
und
gegebenenfalls
welche
therapeutische n
Alternativen
bestehen
bzw.
ob
andere
wirksame
und
zugelassene
Behandlungsmethoden
verfügbar
sind.
Nach
Anhörung
der
klinischen
Fachperson
und
Gewährung
des
rechtlichen
Gehörs
(Vorbe scheid)
wird
die
Beschwerdegegnerin
neu
über
das
Gesuch
um
Kosten übernahme
zu
ver f ügen
haben .
D abei
wird
sie
ebenfalls
zu
berücksichtigen
haben ,
dass
gemäss
Dr.
B.___
bereits
diskrete
Verbesserungen
der
Muskelkraft
oder
der
Ausdauer
zu
einer
relevanten
Verbesserung
der
Partizipation
und
Verbesserung
der
Lebensqualität
führen
(Urk.
7/757/2) .
In
diesem
Sinne
ist
die
Beschwerde
gutzuheissen.
6.
6.1
Der
Beschwerdeführer
beantragt,
die
Beschwerdegegnerin
sei
bei
einer
Rückwei sung
anzuweisen,
für
die
Dauer
der
Abklärungen
eine
Kostengutsprache
zu
erteilen,
weil
keine
Behandlungsalternativen
ersichtlich
seien
und
der
Nutzen
für
ihn
gross
sei
( Urk.
1
S.
8) .
Damit
beantragt
er
sinngemäss
die
Anordnung
von
vorsorglichen
Massnahmen. 6.2
Gemäss
§
17
Abs.
2
des
Gesetzes
über
das
Sozialversicherungsgericht
( GSVGer )
trifft
das
Gericht
auf
Antrag
oder
von
Amtes
wegen
die
erforderlichen
vorsorg lichen
Massnahmen.
Die
gesuchstellende
Partei
hat
glaubhaft
zu
machen,
dass
ein
ihr
zustehender
Anspruch
verletzt
oder
eine
Verletzung
zu
befürchten
ist
und
dass
ihr
aus
der
Verletzung
ein
nicht
leicht
wieder
gutzumachender
Nachteil
droht
( §
28
lit.
a
GSVGer
i.V.m.
Art.
261
Abs.
1
der
Zivilprozessordnung
[ ZPO ] ).
Vorsorgliche
Massnahmen,
die
vor
Anordnung
einer
Verfügung
ergehen,
zielen
darauf
ab,
deren
Wirksamkeit
sicherzustellen.
Mit
sichernden
Vorkehren
wird
gewährleistet,
dass
der
bestehende
tatsächliche
oder
rechtliche
Zustand
einstweilen
unverändert
erhalten
bleibt.
Mit
gestaltenden
Massnahmen
wird
demge genüber
ein
Rechtsverhältnis
provisorisch
geschaffen
oder
einstweilig
neu
gere gelt.
Der
Entscheid
über
die
Anordnung
vorsorglicher
Massnahmen
setzt
Dring lichkeit
voraus,
es
muss
sich
also
als
notwendig
erweisen,
die
fraglichen
Vorkehren
sofort
zu
treffen.
Erforderlich
ist
zudem,
dass
die
Abwägung
der
verschiedenen
Interessen
den
Ausschlag
für
den
einstweiligen
Rechtsschutz
gibt
und
dieser
verhältnismässig
erscheint.
Der
durch
die
Endverfügung
zu
regelnde
Zustand
soll
dabei
weder
präjudiziert
noch
verunmöglicht
werden.
Vorsorgliche
Massnahmen
beruhen
auf
einer
bloss
summarischen
Prüfung
der
Sach-
und
Rechtslage.
Die
Hauptsachenprognose
kann
berücksichtigt
werden,
wenn
sie
eindeutig
ist;
bei
tatsächlichen
oder
rechtlichen
Unklarheiten
drängt
sich
hingegen
Zurückhaltung
auf,
weil
in
diesem
Fall
die
erforderlichen
Entscheid grundlagen
im
Hauptverfahren
erst
noch
beschafft
werden
müssen
(BGE
130
II
149
E.
2.2) 6.3
W ürde
dem
Antrag
des
Beschwerdeführers
stattgegeben,
hätte
die
Beschwerde gegnerin
bereits
vor
Erlass
der
neuen
Verfügung
bzw.
Ergehen
eines
rechtskräf tigen
Entscheid s
über
den
Leistungsanspruch
Kostengutsprache
zu
erteilen.
Sollte
der
Anspruch
zu
verneinen
sein,
hätte
der
Beschwerdeführer
die
zu
Unrecht
bezogene
Leistung
wiederum
zurückzuerstatten,
wobei
er
sich
nicht
unter
Berufung
auf
den
guten
Glauben
gegen
eine
Rückforderung
wehren
könnte
(BGE
105
V
266
E.
3).
Es
besteht
das
Risiko,
dass
diese
Leistungen
nicht
mehr
erhältlich
sein
würden.
Jedoch
hat
die
Rechtsprechung
das
Interesse
der
Verwaltung
an
der
Vermeidung
möglicherweise
nicht
mehr
einbringlicher
Rückforderungen
gegenüber
demje nigen
von
versicherten
Personen,
etwa
in
eine
vorübergehende
finanzielle
Notlage
zu
geraten,
regelmässig
als
vorrangig
gewichtet,
insbesondere,
wenn
aufgrund
der
Akten
nicht
mit
grosser
Wahrscheinlichkeit
feststand,
dass
die
versicherte
Person
im
Hauptprozess
obsiegen
wird
(BGE
105
V
266
E.
3;
AHI
2000
S.
185
E.
5).
Dass
der
Beschwerdeführer
( bzw.
seine
Eltern )
bei
Abweisung
des
Gesuchs
in
eine
finanzielle
Notlage
geraten
würde
oder
ihm
insbesondere
–
etwa
mangels
Möglichkeit,
die
Therapie
mit
Firdapse
aus
eigenen
oder
ander e n
Mitteln
zu
finanzieren
–
namentlich
ein
gesundheitlicher
Nachteil
drohte ,
macht
er
nicht
geltend .
Vielmehr
begründet
er
seinen
Antrag
damit ,
dass
keine
Behandlungsal ternativen
vorlägen
und
der
Nutzen
für
ihn
gross
sei
( Urk.
1
S.
10) .
Jedoch
gilt
es
just
diese
Fragen
erst
noch
zu
klären.
Ist
mithin
weder
ersichtlich,
dass
ein
nicht
leicht
wiedergutzumachender
Nachteil
droht,
noch
dass
der
Beschwerdeführer
aufgrund
einer
summarischen
Prüfung
der
Sach-
und
Rechtslage
mit
der
von
der
Rechtsprechung
geforderten
grossen
Wahrscheinlichkeit
obsiegen
wird ,
ist
das
Gesuch
abzuweisen. 7.
7 .1
Da
es
im
vorliegenden
Verfahren
um
die
Bewilligung
oder
Verweigerung
von
IV Leistungen
geht,
ist
das
Verfahren
kostenpflichtig.
Die
Gerichtskosten
sind
nach
dem
Verfahrensaufwand
und
unabhängig
vom
Streitwert
festzulegen
(Art.
69
Abs.
1 bis
IVG)
und
auf
Fr.
800.--
anzusetzen.
Entsprechend
dem
Ausgang
des
Verfahrens
sind
sie
der
Beschwerdegegnerin
aufzuerlegen. 7 .2
Nach
ständiger
Rechtsprechung
gilt
die
Rückweisung
der
Sache
an
die
Verwal tung
zur
weiteren
Abklärung
und
neuen
Verfügung
sowohl
für
die
Frage
der
Auferlegung
der
Gerichtskosten
wie
auch
der
Parteientschädigung
als
vollstän diges
Obsiegen
(BGE
137
V
57;
vgl.
auch
BGE
141
V
281
E.
11.1
mit
Hinweis),
weshalb
der
vertretene
Beschwerdeführer
Anspruch
auf
eine
Parteientschädigung
hat.
Die
Höhe
der
gerichtlich
festzusetzenden
Entschädigung
bemisst
sich
nach
der
Bedeutung
der
Streitsache,
der
Schwierigkeit
des
Prozesses
und
dem
Mass
des
Obsiegens,
jedoch
ohne
Rücksicht
auf
den
Streitwert
(§
34
Abs.
3
GSVGer).
Als
weitere
Bemessungskriterien
nennt
§
7
der
Verordnung
über
die
Gebühren,
Kosten
und
Entschädigungen
vor
dem
Sozialversicherungsgericht
( GebV
SVGer )
den
Zeitaufwand
und
die
Barauslagen.
Unter
Berücksichtigung
der
genannten
Kriterien
ist
die
Beschwerdegegnerin
zu
verpflichten,
dem
vertretenen
Beschwerdeführer
eine
Parteientschädigung
in
Höhe
von
Fr.
1'700.--
zu
bezahlen.
Das
Gericht
beschliesst:
Das
Gesuch
des
Beschwerdeführers
vom
5.
Februar
2025
um
Anordnung
von
vorsorg lichen
Massnahmen
(vorsorgliche
Kostengutsprache )
wird
abgewiesen. u nd
erkennt
sodann: 1.
Die
Beschwerde
wird
in
dem
Sinne
gutgeheissen,
dass
die
angefochtene
Verfügung
vom
3.
Januar
2025
aufgehoben
und
die
Sache
an
die
Sozialversicherungsanstalt
des
Kanton s
Zürich ,
IV-Stelle,
zurückgewiesen
wird,
damit
sie
nach
weiteren
Abklärungen
im
Sinne
der
Erwägungen
über
das
Gesuch
um
Kostengutsprache
für
das
Arzneimittel
Firdapse
neu
entscheide.
2.
Die
Gerichtskosten
von
Fr.
800.--
werden
der
Beschwerdegegnerin
auferlegt.
Rechnung
und
Einzahlungsschein
werden
der
Kostenpflichtigen
nach
Eintritt
der
Rechtskraft
zugestellt. 3.
Die
Beschwerdegegnerin
wird
verpflichtet,
dem
Beschwerdeführer
eine
Parteientschä digung
von
Fr.
1’700 .--
(inkl.
Barauslagen
und
MWST)
zu
bezahlen. 4.
Zustellung
gegen
Empfangsschein
an: - Rechtsanwalt
Dominik
Sennhauser - Sozialversicherungsanstalt
des
Kantons
Zürich,
IV-Stelle - Bundesamt
für
Sozialversicherungen sowie
an: - Gerichtskasse
(im
Dispositiv
nach
Eintritt
der
Rechtskraft) 5.
Gegen
diesen
Entscheid
kann
innert
30
Tagen
seit
der
Zustellung
beim
Bundesgericht
Beschwerde
eingereicht
werden
(Art.
82
ff.
in
Verbindung
mit
Art.
90
ff.
des
Bundesge setzes
über
das
Bundesgericht,
BGG).
Die
Frist
steht
während
folgender
Zeiten
still:
vom
siebenten
Tag
vor
Ostern
bis
und
mit
dem
siebenten
Tag
nach
Ostern,
vom
15.
Juli
bis
und
mit
dem
15.
August
sowie
vom
18.
Dezember
bis
und
mit
dem
2.
Januar
( Art.
46
BGG).
Die
Beschwerdeschrift
ist
dem
Bundesgericht,
Schweizerhofquai
6,
6004
Luzern,
zuzu stellen.
Die
Beschwerdeschrift
hat
die
Begehren,
deren
Begründung
mit
Angabe
der
Beweis mittel
und
die
Unterschrift
der
beschwerdeführenden
Partei
oder
ihrer
Rechtsvertretung
zu
enthalten;
der
angefochtene
Entscheid
sowie
die
als
Beweismittel
angerufenen
Urkunden
sind
beizulegen,
soweit
die
Partei
sie
in
Händen
hat
( Art.
42
BGG). Sozialversicherungsgericht
des
Kantons
Zürich Der VorsitzendeDie Gerichtsschreiberin GräubBachmann